厄达替尼（Erdafitinib）治疗尿路上皮癌：THOR、NORSE、UNITE三大研究带来哪些新发现

文章摘要：

厄达替尼（Erdafitinib）为携带易感FGFR3基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者提供了靶向治疗新选择选择。THOR研究进一步验证了其临床疗效，而NORSE和UNITE研究则分别从联合治疗和用药顺序方面进行了新的探索。

一、FGFR3基因改变，为尿路上皮癌治疗提供新方向

1.尿路上皮癌的治疗需求

尿路上皮癌是泌尿系统常见的恶性肿瘤，部分局部晚期或转移性患者在接受化疗、免疫治疗后仍可能出现疾病进展，后续治疗选择相对有限。

2.FGFR3基因改变的意义

研究发现，部分患者存在FGFR3基因突变或融合，可能导致相关信号通路异常激活，促进肿瘤生长。

3.靶向治疗带来新方向

随着精准治疗的发展，FGFR成为重要的靶向治疗方向。厄达替尼作为FGFR抑制剂，为携带特定FGFR3基因改变的患者提供了新的治疗选择。

二、厄达替尼的临床应用：哪些患者可以考虑使用

1.适用人群

厄达替尼主要用于携带易感FGFR3基因改变的成年局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，且疾病在至少一线既往全身治疗期间或之后出现进展。

2.用药前检测

患者需要通过肿瘤组织等样本进行基因检测，确认存在符合用药要求的FGFR3基因改变，不能仅凭尿路上皮癌诊断就使用。

3.治疗时机

对于适合接受PD-1/PD-L1抑制剂、但尚未接受此类治疗的患者，不推荐直接使用厄达替尼。具体治疗方案应由医生结合既往治疗和患者情况判断。

三、THOR研究：厄达替尼的临床疗效有哪些证据支持

1.研究设计

THOR是一项国际多中心Ⅲ期临床研究，主要评估厄达替尼治疗FGFR基因改变晚期尿路上皮癌的效果。第一队列纳入既往接受过PD-1/PD-L1抑制剂治疗后病情进展的患者，并将其分为厄达替尼组和化疗组。

2.总生存期（OS）获益

在2026年9月公布的完整队列结果显示，厄达替尼组中位OS为12.1个月，化疗组为8.7个月。从数据来看，厄达替尼能够为符合条件的患者带来一定的生存获益。

3.无进展生存期（PFS）改善

厄达替尼组中位PFS为5.4个月，化疗组为2.7个月。相比化疗，厄达替尼能够进一步延缓疾病进展。

4.客观缓解率（ORR）提高

厄达替尼组ORR为46.9%，明显高于化疗组的12.6%，显示出较好的肿瘤缓解效果。

5.研究意义

THOR研究为厄达替尼用于既往接受免疫治疗后进展的特定FGFR改变晚期尿路上皮癌患者提供了Ⅲ期临床证据，也进一步确立了其在该治疗领域中的价值。

四、NORSE研究：厄达替尼联合免疫治疗是否更有优势

1.研究背景

随着靶向治疗与免疫治疗联合应用受到关注，研究人员开始探索厄达替尼联合PD-1抑制剂能否进一步提高抗肿瘤效果。其中，Ⅱ期NORSE研究为这一方向提供了新的临床数据。

2.NORSE研究结果

2026年1月，NORSE研究比较了厄达替尼单药与厄达替尼联合PD-1抑制剂西特利单抗（Cetrelimab）的治疗效果。结果显示，两组客观缓解率（ORR）分别为44.2%和54.5%，联合组数值更高。

3.临床意义

这一结果提示，厄达替尼联合免疫治疗可能具有进一步探索的价值。不过，NORSE采用非比较性Ⅱ期研究设计，并未进行两组疗效差异的统计学检验，因此目前还不能认定联合治疗优于厄达替尼单药，仍需更多临床研究验证。

五、UNITE研究：厄达替尼与维恩妥尤单抗的治疗顺序如何选择

1.研究背景

随着维恩妥尤单抗（EV）在晚期尿路上皮癌治疗中的应用增加，厄达替尼与EV应该先后如何使用，成为临床关注的新问题。

2.UNITE研究进展

2025年10月公布的UNITE研究结果，对83例携带FGFR3基因改变的晚期尿路上皮癌患者进行了回顾性分析，探索两种药物不同的使用顺序。

3.主要研究结果

未接受过EV治疗的患者，使用厄达替尼后中位PFS为7.5个月；接受过EV治疗后再使用厄达替尼，中位PFS为4.0个月。两组厄达替尼治疗后的客观缓解率分别为33%和31%。

4.临床意义

研究提示，厄达替尼在EV治疗前后均可能具有一定疗效，为后续治疗方案选择提供了参考。不过，该研究样本量较小，属于回顾性分析，目前还不能确定哪种用药顺序更优。

六、厄达替尼价格多少？国内上市及药品价格情况如何(2026年11月5日价格更新)

1.国内上市及医保情况

厄达替尼已在国内获批上市，但截至目前，厄达替尼尚未被纳入国家医保目录，患者用药费用仍需自费承担。

且由于上市时间不久，在国内直接购买到厄达替尼可能有些难度。如有用药需求，可以通过海外市场获取。

2.海外原研药价格

海外市场上的厄达替尼原研药主要是中国香港版原研药，价格高达两万多人民币，需要通过香港药房购买。

3.海外仿制药价格

海外市场上的仿制药相对便宜很多，其中老挝28粒规格的厄达替尼价格在五百到七百元左右，且原研药和仿制药药物成分基本一致。

需要注意，购买时建议通过正规医疗机构咨询等渠道购药，谨慎核实药品来源及相关资质，避免因非正规渠道购买而影响药品质量和用药安全。

七、关于厄达替尼，患者最关心的5个问题

1.吃厄达替尼期间出现不良反应，需要立即停药吗？

不一定。轻度不良反应可在医生指导下进行对症处理，若出现严重或持续加重的症状，应及时就医，由医生判断是否需要暂停或调整剂量。

2.厄达替尼治疗期间可以进行其他治疗吗？

需要根据患者病情制定方案。如需联合其他抗肿瘤药物或使用其他药品，应提前咨询医生，避免药物相互作用。

3.厄达替尼可以长期服用吗？

如果患者持续获益且能够耐受，通常可以继续治疗，直至疾病进展或出现无法耐受的不良反应。

4.厄达替尼对老年患者是否适用？

年龄并非绝对限制，主要需要结合患者身体状况、肝肾功能及合并疾病综合评估。

5.服用厄达替尼多久能看到效果？

不同患者起效时间有所差异，通常需要通过定期影像学检查评估疗效，具体复查时间由医生安排。

总结

总体来看，厄达替尼为携带易感FGFR3基因改变的晚期尿路上皮癌患者提供了新的治疗选择。THOR研究证实了其临床价值，NORSE和UNITE研究则进一步探索了联合及序贯治疗的可能性。未来，精准筛选患者、优化治疗顺序及延长获益时间仍是重要研究方向。价格是当前时间2026年11月5日更新，更多海外药物价格及相关资讯咨询药纷享医学顾问。

参考资料：

1.美国FDA：厄达替尼获批用于局部晚期或转移性尿路上皮癌

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-erdafitinib-locally-advanced-or-metastatic-urothelial-carcinoma

2.FGFR3基因改变与尿路上皮癌相关研究

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39353825/

3.厄达替尼（BALVERSA）官方药品说明书

https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/212018s007s008s009lbl.pdf

4.THOR研究：厄达替尼治疗FGFR基因改变晚期尿路上皮癌的Ⅲ期临床研究完整结果（2026年）

https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC13654028/

5.NORSE研究：厄达替尼单药或联合西特利单抗治疗晚期尿路上皮癌的Ⅱ期研究最终结果（2026年）

https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12959594/

6.UNITE研究：厄达替尼与维恩妥尤单抗不同治疗顺序的临床研究（2025年）

https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12605803/

7.FDA 仿制药基本信息

https://www.fda.gov/drugs/generic-drugs/generic-drug-facts

作者：高升|药纷享医学编辑团队

医学审核：刘艳玲|药纷享医学审核团队

更新日期：2026年11月5日