【药品基本信息】

通用名称：福他替尼/福坦替尼
英文名称：fostamatinib

【适应症】
福他替尼用于治疗慢性免疫性血小板减少症，这是一种因血液中缺乏血小板而导致的出血性疾病。该药物主要用于在其他治疗方法失败后给予治疗，旨在帮助患者提升血小板计数，减少出血风险。

【用法用量】
治疗血小板减少症的成人常用剂量为：每日口服2次，每次100毫克。治疗一个月后，如果血小板计数未增加到至少50 x 10^9/L，则剂量可增加至每日口服2次，每次150毫克。患者应严格遵医嘱用药，不可自行调整剂量或停药。

【药理作用】
福他替尼是一种口服的脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂。SYK是一种在免疫细胞信号传导中起关键作用的酶，福他替尼通过抑制SYK的活性，减少免疫细胞对血小板的破坏，从而增加血液中的血小板数量，改善慢性免疫性血小板减少症患者的症状。

【不良反应】
福他替尼治疗过程中可能出现的不良反应包括：

1.高血压：约部分患者会出现高血压，通常在治疗早期发生，需定期监测血压。

2.肝功能异常：用药期间应定期监测肝功能，如出现皮肤或眼白发黄等症状应立即就医。

3.腹泻：部分患者可能出现腹泻症状，需注意饮食调整，必要时就医。

4.头痛：部分患者可能出现头痛，通常可通过对症治疗缓解。

5.疲劳：治疗期间患者可能感到疲劳，需注意休息和营养补充。

6.感染：由于免疫系统受影响，患者可能更容易发生感染，需注意个人卫生和防护。

其中，高血压和肝功能异常是需要特别关注的严重不良反应。大多数不良反应可通过剂量调整或对症治疗得到控制。

【药物相互作用】
福他替尼与某些药物可能产生重要相互作用：

1.CYP3A4强效抑制剂可能显著增加福他替尼的血药浓度，增加不良反应风险。

2.CYP3A4强效诱导剂可能降低福他替尼的血药浓度，影响疗效。

3.胃酸抑制剂可能减少福他替尼的吸收，降低其生物利用度。

4.与其他可能延长QT间期的药物合用时需谨慎，以避免心律失常等风险。

患者在服用福他替尼期间如需使用其他药物，包括非处方药和中药，应提前咨询医生或药师，避免潜在的药物相互作用影响疗效或增加不良反应风险。

【特殊人群用药】

1.肝功能不全患者：中度肝功能损害患者应谨慎使用并密切监测，重度肝功能损害患者禁用。

2.肾功能不全患者：轻中度肾功能损害患者无需调整剂量，重度肾功能损害患者需谨慎使用并密切监测。

3.老年人：65岁以上老年患者无需调整剂量，但需密切监测不良反应。

4.儿童：安全性和有效性尚未确立，不推荐使用。

5.孕妇：可能对胎儿造成伤害，育龄期女性治疗期间及停药后一段时间内应采取有效避孕措施。

6.哺乳期妇女：应停止哺乳或停止用药，以避免药物通过乳汁对婴儿造成影响。

【储存条件】
福他替尼应储存在30°C以下的干燥环境中，避免阳光直射。保持药品在原包装中，防止受潮。请将药品放在儿童接触不到的地方。过期药品应按照当地规定妥善处理，不可随意丢弃。

【注意事项】

1.治疗前应评估患者的基础血压和肝功能，确保患者适合接受福他替尼治疗。

2.治疗期间定期监测血压、肝功能、血常规等指标，及时发现并处理不良反应。

3.出现严重腹泻或呕吐时应及时就医，避免脱水等严重后果。

4.手术前至少一段时间应暂停用药，以减少伤口愈合问题。

5.育龄期患者应采取可靠避孕措施，避免药物对胎儿造成影响。

6.避免食用葡萄柚或饮用葡萄柚汁，可能影响药物代谢和疗效。

7.严格遵医嘱用药，不可自行调整剂量或停药，以确保治疗效果和安全性。

关键词标签：福他替尼, 福坦替尼, 慢性免疫性血小板减少症, 适应症, 用法用量, 不良反应, 药物相互作用, 特殊人群用药, 储存条件, 注意事项

参考资料：https://www.tavalisse.com/downloads/pdf/Tavalisse-Full-Prescribing-Information.pdf

福他替尼/福坦替尼（Fostamatinib）是一种口服的脾酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗慢性免疫性血小板减少症。作为一种靶向治疗药物，其独特的作用机制为传统治疗反应不佳的患者提供了新的治疗选择。

适应症与应用背景

福他替尼目前主要适用于治疗慢性免疫性血小板减少症。这是一种自身免疫性疾病，患者免疫系统错误攻击自身的血小板，导致血小板计数降低，增加出血风险。此药通常在其他治疗方式，例如糖皮质激素或免疫球蛋白等，效果不理想或患者无法耐受时才被考虑使用。用药剂量常从每日两次、每次100毫克开始，并根据血小板反应在一个月后可能需要调整。

核心作用机制：抑制脾酪氨酸激酶（SYK）

福他替尼并非直接增加血小板生成，而是通过调控免疫系统的异常活动来间接提升血小板计数，其核心机制如下：

1.靶向关键信号分子：福他替尼在体内代谢为活性产物R406，后者是一种脾酪氨酸激酶的选择性抑制剂。SYK是B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键信号分子。

2.阻断免疫破坏路径：在免疫性血小板减少症中，巨噬细胞等免疫细胞通过其表面的Fc受体识别并与被抗体标记的血小板结合，进而吞噬和破坏这些血小板。福他替尼通过抑制SYK的活性，干扰了这一破坏信号的传导。

3.减少血小板破坏：通过阻断上述信号通路，药物降低了巨噬细胞等对血小板的吞噬和清除作用，从而使循环血液中的血小板存活时间得以延长，血小板计数得以回升。

治疗效果与临床定位

基于其独特的作用机制，福他替尼能够帮助一部分对其他治疗反应不佳的慢性免疫性血小板减少症患者提升并维持血小板计数，降低出血事件的风险。它为这类患者群体增加了一个重要的治疗选项。

综上所述，福他替尼通过精准抑制脾酪氨酸激酶，干预免疫系统异常破坏血小板的信号通路，从而实现对慢性免疫性血小板减少症的治疗。这是一种针对疾病免疫环节的靶向治疗策略。

关键词标签：福他替尼，福坦替尼，Fostamatinib，作用机制，脾酪氨酸激酶抑制剂，免疫性血小板减少症，ITP治疗，靶向药物

参考资料：https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/tavalisse

芦曲泊帕是一种新一代口服小分子血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），专为治疗慢性肝病伴血小板减少症设计，尤其适用于计划接受手术或侵入性操作的成年患者。其核心作用机制在于精准模拟人体内源性血小板生成素（TPO）的功能，通过选择性结合巨核细胞表面表达的TPO受体跨膜结构域，激活下游信号通路，促进巨核细胞增殖、分化及成熟，从而增加血小板生成。这一过程与内源性TPO的生物学效应高度一致，但芦曲泊帕作为非肽类小分子药物，具有更稳定的药代动力学特性，且不受饮食或药物相互作用影响，口服后生物利用度稳定，血药浓度达峰时间约4-6小时，半衰期长达25-35小时，支持每日一次给药方案。

芦曲泊帕的独特优势在于其高选择性与安全性。它仅作用于TPO受体，避免干扰其他造血通路，减少脱靶效应；同时，药物主效基团为噻唑酰胺骨架，不含苯肼结构，不与金属阳离子螯合，确保血液中药物暴露量稳定，疗效更高效。此外，芦曲泊帕无肝毒性警示基团（如联苯或呋喃环），对肝肾功能影响小，且无中和抗体产生风险，血栓发生率可控，长期使用耐受性良好。对于慢性肝病患者而言，芦曲泊帕通过快速提升血小板计数（治疗5天后血小板计数可达5万以上并持续21天），显著降低围手术期出血风险，减少对血小板输注的依赖，同时简化治疗流程，提高手术安全性。

总之，芦曲泊帕凭借其精准的作用机制、稳定的药效及良好的安全性，为慢性肝病伴血小板减少症患者提供了一种高效、便捷的口服升板方案。

关键词标签：芦曲泊帕、稳可达、血小板生成素受体激动剂、TPO受体、巨核细胞、血小板减少症、慢性肝病、口服给药、安全性、高选择性

参考资料：https://www.mulpleta.com/assets/mulpleta.pdf

芦曲泊帕作为一种血小板生成素受体激动剂，在医学领域有着独特的治疗地位。它主要针对计划接受手术的患有慢性肝病的成年患者所出现的血小板减少症发挥治疗功效。慢性肝病患者由于肝脏功能受损，常常会出现血小板生成减少的情况，而血小板在人体的凝血过程中起着至关重要的作用。当血小板数量过低时，患者在接受手术过程中就可能面临出血不止的风险，严重影响手术的安全性和顺利进行。芦曲泊帕通过刺激血小板生成素受体，促进骨髓中巨核细胞的增殖和分化，进而增加血小板的生成，提高患者体内的血小板计数，为手术创造良好的条件，降低手术出血风险，保障患者的生命安全。

在用法用量方面，芦曲泊帕有着明确的规定。患者需要在预定程序前8 - 14天开始给药，在最后一次给药后2 - 8天接受治疗。推荐剂量为每天一次口服3mg，可与食物同服也可不与食物同服，连续服用7天。若患者错过剂量，应在当天尽快补服，第二天恢复正常计划。

总之，芦曲泊帕为计划手术的慢性肝病伴血小板减少症患者提供了一种有效的治疗选择，帮助他们更好地应对手术挑战。

关键词标签：芦曲泊帕、稳可达、血小板生成素受体激动剂、慢性肝病、血小板减少症、手术、用法用量

参考资料：https://reference.medscape.com/drug/mulpleta-lusutrombopag-1000244

芦曲泊帕是一种创新型的口服小分子血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），作为全球首个获批用于慢性肝病相关血小板减少症的升板药物，芦曲泊帕通过特异性激活血小板生成素受体，促进骨髓中巨核细胞的增殖与分化，从而有效提升血小板计数，为计划接受手术或侵入性操作的慢性肝病成年患者提供安全保障，降低围手术期出血风险。

根据官方药品说明书，芦曲泊帕的适应症明确限定于计划接受手术（含诊断性操作）的慢性肝病伴血小板减少症成年患者。需特别强调的是，该药物仅用于短期提升血小板计数以支持手术顺利进行，而非长期维持正常血小板水平，患者不得通过服用本品恢复正常的血小板计数。

在用法用量方面，芦曲泊帕采用标准化给药方案：患者需在预定手术前8-14天开始用药，每日一次口服3 mg（一片），连续服用7天，服药时间不受食物影响，可随餐或空腹服用。为确保药物在体内的稳定浓度，若漏服一次，应尽快在当天补服，次日继续按原计划服药，但不可一次服用双倍剂量。手术时机需严格控制在最后一次给药后的2-8天内，此时血小板计数通常可达峰值并维持有效水平。

安全性管理是芦曲泊帕治疗的核心环节。用药期间需定期监测血小板计数，以评估疗效并调整治疗方案。尽管芦曲泊帕总体耐受性良好，但仍需警惕潜在不良反应，包括头痛、乏力、恶心等轻度症状，以及罕见的过敏反应或血栓形成风险。对于存在血栓栓塞病史、凝血功能障碍或严重肝肾功能不全的患者，应在医师评估后谨慎使用。此外，芦曲泊帕可能与其他药物发生相互作用，患者需主动告知医生正在使用的所有药物，包括处方药、非处方药及草药补充剂。

药品说明书还强调了特殊人群用药禁忌：孕妇及哺乳期妇女的安全性尚未确立，儿童用药缺乏临床数据，上述人群应避免使用芦曲泊帕。储存条件方面，药物需密封保存于不超过25℃的环境中，并置于儿童无法接触的地方，以确保用药安全。

总之，芦曲泊帕凭借其精准的作用机制、便捷的口服给药方式及可靠的安全性，成为慢性肝病伴血小板减少症患者围手术期管理的重要选择。严格遵循适应症、规范用药流程并加强安全性监测，是最大化临床获益的关键。

关键词标签：芦曲泊帕、稳可达、血小板生成素受体激动剂、慢性肝病、血小板减少症、手术、用法用量、适应症、安全性监测、药物相互作用

参考资料：https://www.drugs.com/mulpleta.html

ADAMTS13重组蛋白酶是一种创新型酶替代疗法药物，作为全球首个获批用于治疗先天性血栓性血小板减少症（cTTP）的重组ADAMTS13蛋白酶，它通过精准补充患者体内缺乏的ADAMTS13酶，有效分解血管性血友病因子（vWF）多聚体，阻断微血管血栓形成，从而改善血小板减少、溶血性贫血及神经损伤等典型症状。该药物适用于成人和儿童患者的预防性治疗及急性发作时的按需治疗，为cTTP患者提供了长期、稳定的治疗选择。

Adzynma的用法严格限定为静脉注射，需在复溶后使用。复溶过程需遵循无菌操作原则，将冻干粉末与稀释剂混合后轻轻摇晃至完全溶解，溶液应为透明无色，若出现颗粒或变色则禁止使用。复溶后的溶液需在3小时内使用完毕，避免污染或活性降低。

在推荐剂量方面，Adzynma根据治疗目标分为预防性治疗和按需治疗两种方案。预防性治疗旨在降低血栓事件风险，适用于病情稳定或反复发作的患者。推荐剂量为每2周静脉注射一次，每次40 IU/kg体重，输注速率为2-4 mL/分钟。根据患者的临床反应或既往用药方案，剂量频率可调整为每周一次，但单次剂量仍为40 IU/kg。这一灵活调整机制充分考虑了个体差异，确保治疗的安全性与有效性。

按需治疗则针对急性发作患者，需快速控制血栓形成并缓解症状。治疗方案为分阶段给药：首日剂量40 IU/kg，次日剂量减半至20 IU/kg，第三日起每日15 IU/kg，持续用药直至急性症状缓解后两天。输注速率同样控制在2-4 mL/分钟，以确保药物平稳发挥作用。这一方案通过阶梯式剂量调整，既保证了疗效，又降低了过量用药的风险。

Adzynma的剂量计算基于患者体重，需使用药瓶上标注的实际效价（而非标称效价）进行精确换算。对于需多瓶配药的患者，每瓶均需独立复溶，并通过专用装置混合后输注，避免交叉污染。此外，药物在2℃至8℃下可冷藏保存36个月，复溶后若未立即使用，可在室温（不超过30℃）下保存3小时，逾期需丢弃，以确保活性成分稳定。

总之，Adzynma作为cTTP领域的突破性药物，通过精准的酶替代机制与个性化的剂量方案，为患者提供了安全、有效的治疗选择。其静脉注射剂型与灵活的用药调整空间，进一步满足了不同年龄段、不同病情患者的需求，成为cTTP管理的重要里程碑。

关键词标签：Adzynma、ADAMTS13重组蛋白酶、先天性血栓性血小板减少症、cTTP、酶替代疗法、预防性治疗、按需治疗、静脉注射、用法用量

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/adzynma