0.01%硫酸阿托品滴眼液（Eikance）是一种主要用于儿童青少年近视控制的处方眼药水。其主要作用并非直接治疗或逆转已经形成的近视度数，而是通过其特定的药理机制，来有效减缓近视的进展速度，即控制近视度数每年增长的幅度，以及延缓眼轴（眼球前后径）过度增长的速度。近视的发生和发展与眼内复杂的生物信号调控有关，其中可能涉及视网膜周边远视性离焦、巩膜重塑等机制。低浓度阿托品被认为可以通过作用于眼内的某些受体（如M受体），对调控眼球生长的信号通路产生影响，增强巩膜的强度或改变其生长模式，从而抵抗导致眼轴变长的刺激。简单来说，它像是在为儿童快速发育的眼睛提供一个“刹车”信号，帮助减缓眼轴过度延长的进程，以达到控制近视度数过快加深的目的。这是一种需要长期、规律使用的防控手段，通常建议每晚睡前双眼各滴一滴，并需在眼科医生的专业指导和定期随访下使用，以评估效果和监测安全性。

参考资料：https://digital.mivision.com.au/collections/mivision-journal-february-2024/eikance-0-01-for-myopia-right

阿培利司（Alpelisib）在带来治疗获益的同时，也会引起一系列不良反应，其中最常见且需要重点关注的不良反应涉及多个系统。高血糖是发生率非常高且需要密切监测的典型不良反应，这是由于药物干扰了胰岛素调控血糖的通路，可能导致血糖水平显著升高，患者可能会出现口渴、多尿、乏力等症状，严重时可能引发酮症酸中毒。因此，治疗期间需要定期监测血糖，有时甚至需要开始使用降糖药物或调整现有方案。另一个非常常见的不良反应是皮疹，表现形式多样，如红斑、斑丘疹等，可能伴有瘙痒或干燥。此外，胃肠道反应也较为普遍，包括腹泻、恶心、食欲下降、呕吐等。其他常见的不良反应还有疲劳、口腔黏膜炎、体重减轻以及血液学指标异常（如淋巴细胞减少）。由于不良反应谱较广且部分可能较严重，患者在治疗期间必须严格遵循医嘱进行定期复查（包括血糖、血常规、肝功能等），并主动向医生报告任何新发或加重的症状，以便及时干预和管理。

参考资料：https://www.novartis.com/us-en/sites/novartis_us/files/vijoice.pdf

妥卡替尼/图卡替尼（Tucatinib，商品名为TUKYSA）与某些药物同时服用可能会发生相互作用，影响疗效或增加毒性，因此需要特别注意。需要避免或谨慎联用的主要药物类别包括：首先是强效或中效的CYP3A4酶诱导剂，例如利福平、苯妥英钠、卡马西平、圣约翰草等。这类药物会显著加快妥卡替尼在肝脏的代谢，导致其血药浓度大幅下降，从而可能降低抗癌疗效。其次是强效的CYP2C8酶抑制剂，如吉非罗齐，它可能增加妥卡替尼的血药浓度，从而增加不良反应的风险。此外，与CYP3A4底物且治疗窗窄的药物联用也需小心，因为妥卡替尼是CYP3A4的弱抑制剂，可能会轻微提高这些药物的浓度，例如某些他汀类降脂药、免疫抑制剂等。患者务必告知医生自己正在使用的所有药物，包括处方药、非处方药、中草药和保健品，以便医生全面评估潜在的相互作用风险。任何用药方案的调整都必须在医生的专业指导下进行，切勿自行加用、停用或更改任何药物的剂量。

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/tukysa

瑞普替尼（Repotrectinib，商品名为奥凯乐）属于新一代的、高选择性的酪氨酸激酶抑制剂，是一种口服的小分子靶向抗肿瘤药物。这类药物的作用机制是精准地靶向并抑制癌细胞生长和存活所依赖的特定异常蛋白质。具体而言，瑞普替尼被设计为一种“新一代ROS1和TRK抑制剂”，它不仅能强效抑制ROS1、NTRK等原癌基因融合蛋白的活性，还对因前期治疗（如使用第一代同类药物）而产生的多种常见耐药突变具有抑制活性。因此，它被归类为“下一代”或具有克服耐药潜力的激酶抑制剂。与传统的化疗药物不同，靶向药物并非广谱地杀死快速分裂的细胞，而是针对带有特定“驱动基因突变”的癌细胞进行精准打击，理论上对正常细胞的损伤更小。正是基于这种精准的作用机制，其使用严格依赖于基因检测结果，只适用于那些肿瘤组织或血液中检测出ROS1融合或NTRK融合等特定生物标志物的患者。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Repotrectinib

考虑使用玛伐凯泰（Mavacamten，商品名为迈凡妥）主要基于患者所患有的特定心脏疾病类型以及由此产生的典型症状。首先，根本前提是必须经心脏专科医生明确诊断为有症状的梗阻性肥厚型心肌病，并且心功能分级在Ⅱ级或Ⅲ级。在此诊断基础上，如果患者经常出现以下症状，提示疾病已对生活质量造成显著影响，可能需要考虑包括玛伐凯泰在内的针对性治疗：最常见的是活动后呼吸困难，即在进行如爬楼梯、快步走等日常体力活动时，出现异常的、与活动量不相符的喘不过气；其次是胸痛，可能在活动或休息时发生，感觉为压迫感或憋闷感；再次是心悸，感觉心跳过快、过重或不规律；此外，还包括容易疲劳、头晕、甚至接近晕厥或发生晕厥。当这些症状持续存在，且经过基础治疗（如使用β受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂）后控制不佳时，患者应与心脏病专家详细讨论病情，评估是否满足使用玛伐凯泰等新型靶向药物的条件，以寻求进一步改善症状和心脏功能的可能。

参考链接：https://www.drugs.com/camzyos.html

滴完0.01%硫酸阿托品滴眼液（Eikance）后感觉视力出现短暂的模糊，通常是一种可以预见的正常反应，患者和家长无需过度担忧。这种模糊感主要是由两个因素造成的：其一是药物引起的轻微调节麻痹作用。阿托品作用于眼内的睫状肌，使其放松，从而减弱了眼睛的调节能力，即看近处物体时，晶状体无法像平时那样快速、有效地变凸以聚焦。因此，在滴药后短时间内看近处的书本或手机，可能会感觉吃力或模糊。其二，虽然浓度很低，但药物仍可能引起非常轻微的瞳孔散大，这有时也会导致光线在眼内形成的光学焦点发生微小变化，产生轻微的视物模糊感。这种模糊通常是暂时的，大多在滴药后一段时间（如几十分钟到一小时内）会随着眼睛的逐渐适应而减轻或消失，一般不会影响次日的远视力。建议在睡前滴药，这样短暂的视近模糊发生在夜间，对日常学习和生活的影响最小。如果视力模糊持续不恢复或严重影响看远，则需咨询医生。

参考资料：https://www.eikance.com.au/

阿培利司（Alpelisib）的服用方式有明确要求，通常不建议咀嚼或压碎药片服用。无论是用于治疗乳腺癌的Piqray品牌，还是用于治疗PIK3CA相关过度生长谱的Vijoice品牌，都推荐整片吞服。这是为了保证药物在胃肠道内按照设计的速率释放和吸收，从而维持稳定的血药浓度，确保疗效和安全性。咀嚼或压碎药片会破坏其原有的薄膜包衣或内部结构，可能导致药物在短时间内大量释放，一方面可能引起局部刺激或影响口感，更重要的是可能使血药浓度出现异常峰值，增加发生严重不良反应的风险，或影响药物在体内的持续作用时间。因此，患者应使用足量的水送服药片，确保其完整地吞下。如果患者存在吞咽困难等特殊情况，无法整片吞服，必须及时与医生或药师沟通，寻求专业的指导和建议，切勿自行改变给药方式。正确的服药方法是保障治疗效果和用药安全的重要环节。

参考资料：https://www.webmd.com/drugs/vijoice-alpelisib

妥卡替尼/图卡替尼（Tucatinib，商品名为TUKYSA）治疗期间，定期抽血检查肝功能是一项至关重要的安全监测措施。这是因为，像许多其他抗肿瘤药物一样，妥卡替尼存在引起肝损伤的潜在风险，可能导致肝细胞受损，表现为血液中肝脏相关酶（如丙氨酸氨基转移酶ALT、天冬氨酸氨基转移酶AST）和/或胆红素水平的升高。这种肝损伤可能是无症状的，早期只有通过血液检测才能发现。定期监测的目的在于：首先，在开始治疗前建立患者的肝功能基线水平，以便后续对比。其次，在治疗过程中及时发现肝功能异常，评估其严重程度。如果发现指标有临床意义的升高，医生可以根据具体情况，采取必要的干预措施，例如暂停用药、降低后续的服药剂量，并给予相应的保肝治疗，以避免肝损伤进一步发展至严重甚至不可逆的程度。此外，由于该药物常与卡培他滨等可能同样影响肝功能的药物联合使用，定期监测肝功能就显得更为必要，以确保整个联合治疗方案的安全性。

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/tukysa

瑞普替尼（Repotrectinib，商品名为奥凯乐）的给药方案采用了一个为期两周的导入期，其初始推荐剂量与后续的维持剂量有所不同。根据标准的用药指导，患者开始治疗的初始阶段，应每日一次口服160毫克的剂量，连续服用14天。这个为期两周的初始阶段，旨在让患者的身体能够逐渐适应药物，监测早期可能出现的反应，并以相对温和的方式达到一定的血药浓度水平。在此导入期结束后，若患者耐受性良好且未出现需要调整剂量的严重不良反应，剂量将从第15天开始增加至维持治疗剂量。维持剂量为每次160毫克，每日服用两次，即每日总剂量增至320毫克。整个治疗过程中，药物可以与食物同服，也可以空腹服用，为患者提供了便利。重要的是，患者应按照医生或说明书的要求，每天在固定时间服药，以维持体内稳定的血药浓度。治疗需持续进行，直至疾病出现进展或发生无法耐受的毒性反应为止。

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/augtyro

玛伐凯泰（Mavacamten，商品名为迈凡妥）的作用机制非常独特，它被称为心脏肌球蛋白变构抑制剂，其工作原理是从心肌细胞收缩的最基本环节进行精准调节。在梗阻性肥厚型心肌病中，心肌细胞的过度收缩是导致心脏肌肉异常增厚和流出道梗阻的核心问题之一。玛伐凯泰能够选择性地与心肌细胞内的肌球蛋白结合，这种结合可以降低肌球蛋白与肌动蛋白之间形成横桥的速率和数量。简单来说，它就像是给过度“兴奋”和“努力工作”的心肌细胞一个温和的“减速”信号，让心肌的收缩力在生理层面上适当降低。通过这种方式，它可以减少心脏在收缩期左心室流出道的压力阶差，缓解流出道梗阻，改善血液泵出的效率。同时，这种使心肌收缩更为“节能”的模式，也有助于降低心脏的整体耗氧量，减轻心脏负荷。综合效应下，患者的心脏舒张功能可能得到改善，与梗阻和心脏高动力状态相关的症状，如呼吸困难、疲劳和运动耐力下降，有望得到缓解。

参考链接：https://www.mayoclinic.org/drugs-supplements/mavacamten-oral-route/description/drg-20534017

0.01%硫酸阿托品滴眼液（Eikance）使用后可能导致怕光，这在医学上称为畏光，是其药理作用可能带来的一个较为常见的现象。阿托品是一种睫状肌麻痹剂和瞳孔括约肌扩张剂，即使是低浓度的制剂，仍然会对眼部结构产生一定影响。其主要作用机制是阻断虹膜括约肌上的M受体，导致瞳孔有一定程度的、持续性的散大，这与我们身处暗处时瞳孔自然放大的原理类似。当瞳孔持续散大时，进入眼睛的光线量就会增加。虹膜原本像相机的光圈一样，能根据外界光线强弱自动调节瞳孔大小以控制进光量，但在药物作用下，这种调节功能会部分减弱。因此，在白天户外或强光环境下，过多的光线进入眼内会使患者感到刺眼、不适，从而产生怕光的症状。为了缓解这种不适，建议患者在白天外出时，尤其是阳光强烈时，佩戴太阳镜或遮阳帽，以减少强光刺激。如果畏光症状非常严重或持续不缓解，应及时咨询眼科医生。

参考资料：https://www.aspenpharma.com.au/eikance/

阿培利司（Alpelisib）是一种针对特定基因突变的靶向治疗药物，其治疗乳腺癌的原理基于精准抑制癌细胞赖以生存的关键信号通路。它主要适用于激素受体阳性、HER2阴性且携带PIK3CA基因突变的晚期乳腺癌。在细胞内，PI3K蛋白是调控细胞生长、增殖和存活的核心信号通路中的一个关键激酶。当PIK3CA基因发生突变时，会导致PI3K蛋白持续异常活化，犹如一个失控的“加速开关”，不断驱动癌细胞不受控制地生长和分裂，同时也可能减弱内分泌治疗的效果。阿培利司作为一种高选择性的PI3Kα抑制剂，能够精准地与突变的PI3Kα蛋白结合，抑制其活性，从而阻断这条异常活化的信号通路。通过“关闭”这个致癌驱动信号，药物可以促使癌细胞生长停滞或死亡。当与氟维司群（一种内分泌治疗药物）联合使用时，两者分别从信号通路和激素受体两个层面协同作用，旨在克服或延缓对单一内分泌治疗的耐药，为特定亚型的乳腺癌患者提供一种新的治疗策略。

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-disco-burst-edition-fda-approval-vijoice-alpelisib-adult-and-pediatric-patients-two-years-age

如果忘记服用妥卡替尼/图卡替尼（Tucatinib，商品名为TUKYSA），正确的处理方式非常重要，原则是绝对不能在下一次服药时补服双倍剂量。该药物的标准服用方法是每日两次，大约间隔12小时。一旦发现漏服了一剂，如果距离下一次计划服药的时间还有较长的间隔（例如，常规早上8点和晚上8点服药，下午2点想起早上漏服），建议尽快补服漏掉的这一剂，然后继续按原计划时间服用下一剂。但是，如果发现漏服时已经接近下一次服药时间（例如，计划晚上8点服药，晚上7点半才想起中午的剂量没有吃），则不应再补服，而应该直接跳过漏服的剂量，在晚上8点按时服用当天计划内的下一剂即可。之后恢复正常服药节奏。简单来说，就是“接近下次服药时间则跳过，否则尽快补服，且任何时候都不吃双倍”。同时，如果服药后发生呕吐，处理方法类似：不应立即补服，而应等待至下一次计划服药时间再正常服药。若有任何不确定，应咨询医生或药师。

参考资料：https://labeling.pfizer.com/ShowLabeling.aspx?id=20631

瑞普替尼（Repotrectinib，商品名为奥凯乐）是一种新一代的激酶抑制剂，其治疗效果与肿瘤所携带的特定基因突变类型密切相关，因此确实存在差异性。该药物目前主要针对两种明确的基因改变：ROS1基因融合与NTRK基因融合。从适应症可以看出，它分别用于治疗ROS1阳性的非小细胞肺癌，以及携带NTRK基因融合的多种实体瘤。这种基于生物标志物的精准治疗模式，意味着只有在肿瘤细胞中检测出这些特定“驱动基因”变异的患者，才有可能从该药物中获益。疗效的差异首先体现在对不同癌种的针对性上，例如，在ROS1阳性肺癌患者中的治疗反应，不能直接推及到其他癌症类型。其次，即便是同一基因（如ROS1），其融合的伴侣基因不同，或是在长期靶向治疗后产生的耐药突变谱不同，也可能影响瑞普替尼的疗效。因此，确定使用该药前，必须通过基因检测确认是否存在相关的敏感基因突变，这是决定其是否有效以及预期疗效如何的关键前提。

参考资料：https://www.drugs.com/augtyro.html

玛伐凯泰（Mavacamten，商品名为迈凡妥）是一种专门针对特定类型心肌病的新型治疗药物。它主要用于治疗成人患者的梗阻性肥厚型心肌病。这是一种遗传性心脏疾病，主要特征是心室肌肉（特别是室间隔）异常增厚，导致心脏在收缩时，增厚的心肌可能阻塞心脏流出道，影响血液泵出。根据患者症状的严重程度，医学上常用纽约心脏协会心功能分级（NYHA）来评估，而玛伐凯泰主要适用于那些被诊断为心功能Ⅱ级或Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病患者。这些患者通常日常活动会受到一定限制，在轻微或一般体力活动后就会出现心悸、呼吸困难、胸痛或疲劳等明显症状。因此，该药物旨在为这类特定的、有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者提供一种直接针对疾病病理生理机制的靶向治疗选择，以改善他们的生活质量和心脏功能状态。

参考链接：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK594405/

塞利尼索目前仅获批用于成人患者，儿童用药的安全性和有效性尚未确立。其作用机制涉及核输出蛋白的调控，而儿童肿瘤的分子特征与成人存在差异，可能影响药物疗效。此外，儿童对药物的代谢和排泄能力与成人不同，易增加不良反应风险。若儿童患者需使用类似药物，需在儿科肿瘤专家指导下选择经临床验证的替代方案。

参考资料：https://www.selincro.com/

拉罗替尼禁用于孕妇和哺乳期女性。动物研究显示，拉罗替尼可能对胎儿造成伤害，增加流产或畸形风险。有生育能力的女性在治疗期间及末次给药后1周内需采取有效避孕措施。目前尚无拉罗替尼是否通过乳汁分泌的数据，为避免对婴儿的潜在风险，哺乳期女性在治疗期间及停药后1周内应停止哺乳。计划怀孕或哺乳的女性需与医生充分沟通风险与获益。

参考链接：https://www.vitrakvi.com/

卡马替尼治疗期间不可自行停药，因突然停药可能导致肿瘤进展或病情恶化。若出现严重不良反应或无法耐受药物，需立即告知医生，评估后决定是否调整剂量或暂停用药。治疗期间需严格遵医嘱用药，定期复诊，由医生评估疗效和安全性，确保治疗连续性。

参考链接：https://www.novartis.com/our-products/pipeline/capmatinib

普拉替尼可用于12岁及以上患有晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的儿童患者，但需严格评估风险与获益。儿童用药的剂量调整需基于体表面积或体重，并在医生密切监测下进行。治疗期间需定期评估生长发育指标（如身高、体重、骨龄）和激素水平（如甲状腺激素、性激素），因普拉替尼可能影响内分泌功能。若儿童患者同时存在其他疾病或合并用药，需进一步评估药物相互作用风险。

参考资料：https://gavreto.com/

米利珠单抗禁用于孕妇和哺乳期女性。动物研究显示，米利珠单抗可能对胎儿造成伤害，增加流产或畸形风险。有生育能力的女性在治疗期间及末次给药后至少5个月内需采取有效避孕措施；治疗前需确认妊娠状态为阴性。目前尚无米利珠单抗是否通过乳汁分泌的数据，为避免对婴儿的潜在风险，哺乳期女性在治疗期间及停药后5个月内应停止哺乳。

参考资料：https://omvoh.lilly.com/