【药品基本信息】
通用名称：玛伐凯泰
英文名称：Mavacamten
商品名称：迈凡妥 / CAMZYOS

【适应症】
玛伐凯泰是一种心脏肌球蛋白抑制剂，经国家药品监督管理局批准用于治疗成人症状性纽约心脏协会（NYHA）心功能分级为Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性肥厚性心肌病（oHCM）。梗阻性肥厚性心肌病是一种遗传性心肌疾病，其特征是心室壁（尤其是空间隔）异常肥厚，导致左心室流出道梗阻，心脏泵血效率下降。患者常表现为呼吸困难、疲劳、胸痛、心悸或晕厥等症状。【用法用量】
1.整粒吞服；不要压碎、打开或咀嚼胶囊。

2.起始剂量：每次5mg，每日一次，口服（空腹或餐后均可）。

3.剂量调整：根据患者的耐受和临床需求，剂量可能调整为2.5mg、5mg、10mg或15mg，每日一次，口服。本品最大剂量为每次15mg，每日一次，口服。

4.如果漏服了一剂，请尽快补上，并在第二天按正常时间服用下一剂。不要为了弥补漏服剂量而在同一天服用两剂。

【不良反应】
玛伐凯泰治疗过程中可能出现的不良反应与其药理作用机制密切相关。最常见的不良反应包括头晕、疲劳和恶心。由于该药直接抑制心肌收缩力，最需要警惕的严重风险是可能诱发心力衰竭，表现为呼吸困难、水肿、体重迅速增加等症状。其他可能的不良反应包括晕厥（昏厥）。在临床研究中，部分患者观察到左心室射血分数（LVEF）降低。因此，治疗期间对心功能的密切监测至关重要。大多数不良反应在剂量调整或暂时中断治疗后可以得到缓解或管理。患者若出现任何提示心力衰竭加重或严重不适的症状，应立即就医。

【药物相互作用】
玛伐凯泰主要通过肝脏细胞色素P450酶系中的CYP2C19和CYP3A4同工酶进行代谢，因此与影响这些酶活性的药物联合使用时需特别谨慎。

与CYP3A4强效抑制剂（如酮康唑、伊曲康唑、克拉霉素）或CYP2C19强效抑制剂合用，可能会升高玛伐凯泰的血药浓度，增加不良反应风险，通常应避免联用。

与CYP3A4强效诱导剂（如利福平、卡马西平、圣约翰草）合用，可能会降低玛伐凯泰的血药浓度，影响疗效，也应避免。

与其他影响心脏收缩力或心率的药物（如某些β-受体阻滞剂、钙通道阻滞剂）合用，可能产生叠加效应，需在严密监护下进行。
患者在服用玛伐凯泰期间，如需使用任何其他处方药、非处方药或草药产品，必须提前告知医生，由医生评估潜在的相互作用风险。

【特殊人群用药】

1.肝功能不全患者：轻度肝功能损害患者无需调整剂量。中度肝功能损害患者应谨慎使用，并需加强监测。重度肝功能损害患者禁止使用本品。

2.肾功能不全患者：轻度至中度肾功能损害患者无需调整剂量。重度肾功能损害或终末期肾病患者使用本品的数据有限，应谨慎使用。

3.老年人：老年患者（65岁及以上）用药无需特别调整起始剂量，但因可能伴随其他疾病或肝肾功能减退，需个体化调整剂量并加强监测。

4.儿童与青少年：18岁以下患者的安全性和有效性尚未确立。

5.孕妇：基于动物实验数据，玛伐凯泰可能对胎儿造成伤害，育龄期女性在治疗期间及末次给药后4个月内应采取有效的避孕措施。

6.哺乳期妇女：尚不清楚玛伐凯泰是否随人类乳汁排泄，考虑到对婴儿的潜在风险，建议治疗期间及末次给药后4个月内停止哺乳。

7.育龄期患者：有生育潜力的男性和女性患者在治疗期间应采取有效的避孕措施。

【储存条件】
玛伐凯泰胶囊应储存在原包装内，置于30°C以下的干燥环境中，避免潮湿和阳光直射。请将药品放在儿童无法触及和看见的地方，确保安全。过期药品或不再需要的药品不应随意丢弃，应按照当地相关规定或咨询药师进行妥善处理。

【注意事项】

1.本品必须在具有肥厚性心肌病诊疗经验和能够进行充分心功能监测的医疗机构中，由专科医生处方和使用。

2.治疗开始前、剂量调整期间以及治疗过程中，必须定期通过超声心动图监测左心室射血分数（LVEF）和左心室流出道压差。

3.患者应了解心力衰竭的症状（如气短加重、脚踝肿胀、异常疲劳、体重快速增加），一旦出现应立即就医。

4.治疗期间可能影响驾驶和操作机器的能力，尤其在治疗初期，若感到头晕或疲劳，应避免进行上述活动。

5.手术前应遵循医生关于是否及何时暂停用药的指导。

6.患者不得自行停药或改变剂量，必须严格遵从医嘱。

7.医生和患者均应了解并遵守与该药相关的风险评估与减低策略（REMS）要求（如适用）。

玛伐凯泰（迈凡妥）作为梗阻性肥厚性心肌病领域的首个靶向药物，为适合的患者提供了重要的治疗选择。其成功应用依赖于医患之间充分的沟通、严格的适应症把握、持续的治疗监测以及对注意事项的严格遵守，以期在控制症状、改善生活质量的同时，最大限度地确保用药安全。

参考链接：https://www.drugs.com

玛伐凯泰（mavacamten）是心血管疾病治疗领域的一项突破性进展，它为一种特定的心脏疾病——梗阻性肥厚性心肌病（oHCM）提供了全新的治疗思路。这种药物于2022年在美国获批，并已迅速引入国内市场，甚至被纳入国家医保目录，标志着其临床价值获得了认可。玛伐凯泰的功能与作用并非简单地缓解症状，而是通过一种精准的分子机制，从源头上干预疾病的病理生理过程，为深受困扰的患者带来了新的希望。

玛伐凯泰的适应症非常明确，用于治疗成人症状性纽约心脏协会（NYHA）心功能分级为Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性肥厚性心肌病。这是一种遗传性心肌病，由于基因突变导致心肌肌小节功能异常，引起心室壁（尤其是空间隔）过度肥厚，从而在心脏收缩时阻塞左心室流向主动脉的血液通路。这种梗阻导致心脏泵血效率低下，患者会出现呼吸困难、疲劳、胸痛、头晕甚至晕厥等症状，严重限制日常活动能力。在玛伐凯泰问世之前，治疗方案主要包括药物、侵入性的室间隔酒精消融或外科心肌切除术，而玛伐凯泰则提供了首个直接针对疾病核心机制的口服靶向疗法。

在疗效方面，玛伐凯泰的作用机制独具匠心。它被分类为心脏肌球蛋白变构抑制剂。简单来说，在oHCM患者体内，心肌肌球蛋白与肌动蛋白的结合处于异常活跃的状态，导致心肌过度收缩和能量消耗失衡。玛伐凯泰能够可逆地结合到心肌肌球蛋白上，抑制其与肌动蛋白的过度相互作用，从而减缓病理性亢进的心肌收缩力。临床研究证实，通过这一机制，玛伐凯泰能降低左心室流出道压差，即有效减轻血流梗阻。随之而来的是患者心功能分级的改善、运动耐量的提升以及生活质量的提高。许多患者报告其呼吸困难和疲劳感得到有效缓解，活动能力增强。

综上所述，玛伐凯泰胶囊它通过靶向抑制心脏肌球蛋白，直接纠正梗阻性肥厚性心肌病的根本缺陷，有效改善症状和心脏功能。其进入中国医保目录是一个积极的信号，一定程度上减轻了患者的经济压力。然而，该药为处方药，且使用过程中需要严格的医学监测，患者必须在经验丰富的心脏科医生指导下进行治疗，以确保疗效与安全。

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玛伐凯泰（mavacamten，商品名为迈凡妥）是近年来心血管领域的一个重要创新药物，其批准的适应症是用于治疗成人症状性纽约心脏协会（NYHA）心功能分级为Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性肥厚性心肌病（oHCM）。梗阻性肥厚性心肌病是一种相对罕见的遗传性心肌疾病，其特征是心室壁，特别是空间隔部位的心肌异常肥厚，导致左心室流出道发生梗阻，心脏向全身泵血的效率严重下降。患者常因此出现呼吸困难、胸痛、心悸和晕厥等症状，日常活动能力受限。玛伐凯泰的上市为这类患者提供了一种全新的、针对疾病根本病理生理环节的治疗选择。

玛伐凯泰的作用机制非常独特，它被归类为心脏肌球蛋白变构抑制剂。要理解其作用，需要从梗阻性肥厚性心肌病的分子基础说起。该病大多由编码心肌肌小节蛋白的基因突变引起，这些突变导致心肌收缩过程中的关键蛋白质——肌球蛋白头部与肌动蛋白的结合处于异常活跃的状态，过多的肌动蛋白-肌球蛋白横桥持续形成。这种持续的过度收缩状态，不仅导致了心肌细胞的能量耗竭和微观结构紊乱，更是引发心肌肥厚和左心室流出道梗阻的根本驱动力。玛伐凯泰的作用正是直接靶向这个核心环节，它可逆地结合到心肌肌球蛋白的特定部位，抑制其与肌动蛋白的过度相互作用，从而将心肌的收缩状态从病理性的“过度亢奋”拉回到接近正常的生理水平。

通过上述机制，玛伐凯泰能够从多个层面改善梗阻性肥厚性心肌病的病理状态。最直接的效果是，它降低了左心室流出道的压力阶差，即明显减轻了心脏泵血通道的梗阻。这就如同疏通了淤塞的管道，使血液能够更顺畅地射出。随着梗阻的减轻，心脏的泵血效率得到提升，心室壁的张力下降，心肌的氧耗需求也随之减少。在临床研究中，接受玛伐凯泰治疗的患者表现出心功能分级的改善，运动耐量提高，与疾病相关的症状（如气促和乏力）也能得到缓解。

然而，作为一种强效的心肌收缩力抑制剂，玛伐凯泰的副作用情况需要高度关注。最常见的副作用包括头晕、疲劳和恶心等。最需要警惕的严重风险是可能导致心力衰竭。由于药物降低了心肌的收缩力，存在可能过度抑制的风险，尤其是在与其他影响心脏功能的药物合用时，或患者发生某些并发疾病（如感染）时。因此，该药物的使用受到严格的风险评估和缓解策略（REMS）的限制。治疗必须在经验丰富的医生指导下进行，治疗期间需要频繁通过超声心动图监测心脏功能和左心室流出道压差，并根据监测结果精细调整剂量，甚至可能需要暂时中断服药，以确保疗效与安全性之间的最佳平衡。总之，玛伐凯泰通过其精准的作用机制为梗阻性肥厚性心肌病患者带来了新的希望，但其强大的疗效也伴随着需严密管理的风险。

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阿普昔腾坦（aprocitentan），商品名Tryvio，是一种内皮素受体拮抗剂（ERA），在临床治疗中主要用于与其他抗高血压药物联合使用，以降低那些其他药物无法充分控制的成年患者的血压。高血压是一种常见的慢性疾病，如果血压控制不佳，可能引发严重的心血管事件，如中风和心肌梗死等，阿普昔腾坦为这类难治性高血压患者提供了一种新的治疗选择。

在用法用量方面，阿普昔腾坦的推荐剂量为每次12.5mg，每日1次，口服，且带或不带食物同服均可。药物的服用方式相对灵活，这有助于提高患者的用药依从性。然而，在实际治疗过程中，患者可能会出现漏服药物的情况。如果出现漏服，在发现漏服后应尽快补服一次剂量，但如果接近下一次服药时间（如距离下次服药时间已不足12小时），则无需补服，直接按照原来的服药计划继续用药即可，避免因补服而导致药物过量。

关于剂量调整方式，目前一般情况下推荐起始剂量为12.5mg每日一次。但在一些特殊情况下可能需要考虑剂量调整。例如，当患者同时使用其他具有肝毒性或影响肝功能药物时，由于阿普昔腾坦本身可能引起肝毒性和肝衰竭，可能需要调整剂量或密切监测肝功能。如果在治疗过程中出现与药物相关的不良反应，如液体潴留等情况，医生也需要根据不良反应的严重程度来决定是否调整剂量。若不良反应较轻，可能无需调整剂量，继续观察；若不良反应较为严重，可能需要暂停用药或降低剂量。

在使用阿普昔腾坦时，有诸多注意事项需要关注。首先是肝毒性方面，服用内皮素受体拮抗剂（包括阿普昔腾坦）可能会引起患者肝毒性和肝衰竭。所以在开始治疗前，必须测量患者的血清转氨酶水平和总胆红素，并在治疗期间根据临床指征定期监测。液体潴留也是需要注意的问题，部分患者可能会出现体液潴留的情况，可能需要进行处理和治疗。对于服用其他内皮素受体拮抗剂后出现血红蛋白浓度和红细胞压积下降的严重贫血患者，不建议启动阿普昔腾坦治疗。在开始本品治疗前，需检测患者的血红蛋白，并在治疗期间根据临床指征定期监测血红蛋白水平。此外，像其他内皮素受体拮抗剂一样，阿普昔腾坦可能会对精子发生产生不利影响，对于有生育需求的男性患者，就生育的潜在影响需要咨询专业男科医生。

在禁忌症方面，孕妇禁止使用阿普昔腾坦，同时对本品及其任何赋形剂过敏者，也禁用本品。对于哺乳期女性，建议不要母乳喂养。而且目前尚未发现该药物与其他药物有明显相互作用，但在实际用药过程中，仍需密切关注患者同时使用的其他药物情况。

总之，阿普昔腾坦为难治性高血压患者带来了新的治疗希望，但在使用过程中，必须严格遵循剂量调整标准和注意事项，以确保患者的用药安全和治疗效果。医生需要根据患者的具体情况，合理制定用药方案，并密切监测患者的各项指标。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15059

阿普昔腾坦（aprocitentan）作为一种新型的口服内皮素受体拮抗剂，其药代动力学特性是临床用药时需重点关注的内容之一，其中服药与进食的关系是影响药物吸收的重要因素。根据现有的药物信息，阿普昔腾坦的服用方式明确说明“带或不带食物同服均可”，这一指示表明该药物的吸收过程对食物的依赖性较低，餐前或餐后服用均不会显著影响其生物利用度。

从药理学角度分析，药物的吸收往往受食物效应的影响，高脂饮食可能延缓胃排空、改变胃肠道pH值或与药物发生相互作用，进而加快或减慢活性成分的溶出和吸收速度。然而，阿普昔腾坦的活性成分在有无食物存在的环境下均能保持相对稳定的释放和吸收特性。这意味着患者无需严格限定服药时间与进餐的关系，大大提高了用药的便利性和依从性。

在实际应用中，这种吸收特性为患者提供了更多服药时间选择的灵活性。例如，患者可根据个人生活习惯选择早餐前、晚餐后或其他固定时间服药，而不必担心因进食导致药效波动或血药浓度不稳定。这一点对高血压患者尤其重要，因为长期规律用药是血压达标的关键。

尽管食物对阿普昔腾坦的整体吸收影响较小，但仍建议患者尽量保持一致的服药习惯，例如每天固定于早餐后或睡前服用，以帮助维持血药浓度的稳定性，避免因偶然的饮食差异带来个体内药代动力学参数的微小变化。此外，对于特殊人群如老年患者或合并多种药物使用的患者，保持一致服药方式也有助于整体用药管理。

综上所述，阿普昔腾坦在餐前或餐后服用均具有良好的吸收一致性，这一特点源于其制剂技术的优化和药物本身的理化性质。患者可依据个人日常作息灵活安排服药时间，而无需担忧食物对药效的显著干扰。尽管如此，仍建议在医生或药师指导下建立规律的用药习惯，以保障治疗效果的稳定性和安全性。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15059

阿普昔腾坦（aprocitentan）是一种新型的内皮素受体拮抗剂（ERA），用于治疗高血压。该药物适用于成年患者，在其他抗高血压药物无法充分控制血压时，与其他药物联合使用，以帮助降低血压水平。有效控制血压对减少致命性和非致命性心血管事件（如中风和心肌梗死）具有重要意义。

从药理机制来看，阿普昔腾坦通过抑制内皮素-1（ET-1）与ETA和ETB受体的结合发挥作用。内皮素-1是一种强效血管收缩因子，参与多种病理生理过程，包括血管纤维化、炎症反应及交感神经激活。在高血压患者中，ET-1水平升高可导致血管功能障碍和重塑。阿普昔腾坦通过阻断这一通路，发挥舒张血管、抗纤维化和抗炎作用，从而协助降低血压。

在治疗效果方面，阿普昔腾坦作为一种辅助治疗药物，显示出良好的降压效果。临床研究表明，其可显著改善其他抗高血压药物疗效不佳患者的血压控制情况，尤其适用于难治性高血压患者。该药物每日一次口服，用药方便，且不受食物影响，有利于患者长期坚持治疗。

尽管阿普昔腾坦在降压治疗中表现出较好的疗效，但其使用也伴随着一些副作用。最常见的不良反应是水肿或体液潴留和贫血。水肿多表现为轻度至中度的外周水肿，如下肢肿胀，通常在治疗初期出现。贫血则可能与药物抑制红细胞生成或导致血红蛋白浓度下降有关。此外，该药物还可能引起肝毒性，尽管发生率较低，但需警惕可能的肝酶升高甚至肝损伤风险。另有报道显示，与其他内皮素受体拮抗剂类似，阿普昔腾坦可能对男性生育能力产生一定影响，包括精子数量减少。

对于这些副作用，患者和医生应采取适当的应对方式。在治疗开始前，建议进行基线评估，包括肝功能（转氨酶和胆红素）和血红蛋白检测。治疗期间需定期监测这些指标，以便及时发现异常。对于出现水肿的患者，可根据具体情况采取对症处理，如调整饮食、限制钠盐摄入，或在医生指导下使用利尿剂。若水肿严重或持续不缓解，需考虑调整药物剂量或暂停治疗。对于贫血患者，应密切监测血红蛋白水平，必要时补充铁剂或采取其他支持治疗措施。如果出现肝功能异常，需立即就医评估，严重时可能需终止用药。男性患者若计划生育，应在用药前咨询专业医生，评估潜在风险。

目前，阿普昔腾坦尚未在中国大陆上市，患者如需使用该药物，需通过正规的海外渠道获取。原研药由Idorsia Pharmaceuticals生产，价格相对较高。不过，老挝等地已上市了正规的仿制版本，其价格较为亲民，最新价格在几百元人民币左右，为患者提供了更多选择。在选择仿制药时，患者应确保药品来源可靠，符合相关国家药品监管标准，以避免用药风险。

总之，阿普昔腾坦作为一种新型降压药物，为难治性高血压患者提供了新的治疗选择。尽管其在疗效上表现良好，但使用过程中需密切关注可能出现的副作用，并通过定期监测和适当干预确保用药安全。患者应在医生指导下合理使用该药物，切勿自行购药或调整剂量，以最大程度发挥其治疗优势并降低潜在风险。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15059