芦可替尼（Ruxolitinib，商品名为捷恪卫）是一种口服靶向药物，主要用于治疗骨髓增殖性肿瘤和移植物抗宿主病。其核心价值在于精准干预导致疾病症状的核心信号通路，实现对病情的针对性控制。

一、 核心作用机制
芦可替尼是一种选择性JAK1/JAK2激酶抑制剂。其作用靶点位于细胞内的JAK-STAT信号通路，该通路是调节造血、免疫和炎症反应的关键。

1.抑制异常信号：在骨髓纤维化和真性红细胞增多症中，存在JAK-STAT通路的异常持续激活，这是驱动骨髓造血功能紊乱、导致血细胞异常增多或纤维化的核心分子机制。

2.阻断炎症因子效应：在移植物抗宿主病中，该通路介导了引起组织损伤的异常免疫和炎症反应。芦可替尼通过抑制JAK激酶，能有效阻断多种促炎细胞因子的信号传导。

二、 主要适应症及具体功效

1.治疗骨髓纤维化：主要功效在于显著改善相关症状，如脾肿大引起的腹胀/早饱、盗汗、发热、骨痛、疲劳及体重减轻。通过抑制异常造血，它能缩小脾脏体积，从而缓解压迫症状，改善生活质量。

2.治疗真性红细胞增多症：对羟基脲不耐受或反应不佳的患者，其功效体现在有效控制红细胞、白细胞和血小板的过度增殖，降低血栓风险，并改善瘙痒、乏力等症状。

3.治疗移植物抗宿主病：主要用于类固醇难治性的急、慢性患者。其功效在于抑制异常的免疫攻击，减轻皮肤、肝脏、胃肠道等靶器官的损伤和炎症，帮助控制疾病活动，减少类固醇用量。

三、 重要治疗特点

1.剂量需个体化调整：起始和维持剂量需根据疾病类型、血小板计数及治疗反应严格确定，需在血液科或相关专科医生指导下进行。

2.关注血细胞计数：治疗初期需密切监测血常规，因其可能引起血红蛋白、血小板下降，需及时调整剂量。

3.需规范长期管理：通常需要持续用药以维持疗效，停药或减量需在医生评估后逐步进行，以防病情反弹。

芦可替尼的核心功效是通过抑制JAK-STAT通路，精准调控异常的造血增殖或免疫炎症反应。它主要致力于改善疾病相关症状、控制病情进展，并提升患者生活质量，是一种症状控制和疾病修饰并重的靶向治疗药物。

关键词标签：芦可替尼，捷恪卫，Ruxolitinib，JAK抑制剂，骨髓纤维化，真性红细胞增多症，移植物抗宿主病，作用机制，靶向治疗。

参考资料：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2011/202192lbl.pdf

【药品基本信息】
通用名称：芦可替尼片
英文名称：Ruxolitinib
商品名称：捷恪卫

【适应症】
芦可替尼用于成人治疗骨髓纤维化或真性红细胞增多症，这两种疾病均影响人体正常血细胞生成能力。此外，芦可替尼还可用于治疗成人及12岁以上儿童的移植物抗宿主病（GVHD）。

【用法用量】
芦可替尼片以口服形式给药，可选择与食物同服或单独服用。具体剂量根据疾病类型及患者指标调整：

1.骨髓纤维化：剂量需根据基线血小板计数调整。血小板计数50-100×10⁹/L时，每日两次服用5mg；100-200×10⁹/L时，每日两次服用15mg；超过200×10⁹/L时，每日两次服用20mg。

2.真性红细胞增多症：初始推荐剂量为每日两次服用10mg。若血红蛋白、中性粒细胞计数和血小板计数均正常且未见反应，可增至每日两次25mg。

3.移植物抗宿主病：慢性患者每日两次服用10mg；急性患者每日两次服用5mg。若治疗3天后ANC和血小板计数未减少50%或更多，可增至每日两次10mg。有反应患者治疗6个月后建议逐步减量，每8周降低一个剂量水平（从每日两次10mg减至每日两次5mg，再到每日一次5mg）。若减量期间或之后复发，需重新评估治疗方案。
用药管理：若漏服一剂，无需补服，继续按常规剂量服用。因血小板减少以外原因需停药时，建议每周两次每次减量5mg。无法吞服片剂的患者可通过鼻胃管（8 French或更大）给药，将药片悬浮于40mL水中搅拌10分钟，6小时内通过鼻胃管给予混悬液，并用75mL水清洗。

【药理作用】
芦可替尼是一种JAK1/JAK2抑制剂，通过阻断JAK-STAT信号通路，抑制异常细胞因子的信号传导，从而减少炎症反应和血细胞异常增殖，改善骨髓纤维化、真性红细胞增多症及移植物抗宿主病的症状。

【不良反应】
芦可替尼治疗过程中可能出现的不良反应包括：

1.血小板减少

2.贫血

3.感染风险增加

4.头痛

5.头晕

6.高脂血症
其中，感染风险增加是需要特别关注的严重不良反应。用药期间应定期监测血常规、肝功能及血脂，如出现发热、严重头痛、视力模糊、皮肤或眼白发黄等症状应立即就医。大多数不良反应可通过剂量调整或对症治疗得到控制。

【药物相互作用】
芦可替尼与某些药物可能产生重要相互作用：

1.CYP3A4强效抑制剂（如酮康唑、克拉霉素）可能显著增加芦可替尼的血药浓度。

2.CYP3A4强效诱导剂（如利福平、卡马西平）可能降低芦可替尼的血药浓度。

3.延长QT间期的药物（如某些抗心律失常药）合用时需谨慎。
患者在服用芦可替尼期间如需使用其他药物，包括非处方药和中药，应提前咨询医生或药师，避免潜在的药物相互作用影响疗效或增加不良反应风险。

【特殊人群用药】

1.肝功能不全患者：中度肝功能损害患者应谨慎使用，重度肝功能损害患者禁用。

2.肾功能不全患者：轻中度肾功能损害患者无需调整剂量，重度肾功能损害患者需谨慎使用。

3.老年人：65岁以上老年患者无需调整剂量。

4.儿童：12岁以上儿童用药需根据体重和病情调整剂量，安全性和有效性尚未完全确立。

5.孕妇：可能对胎儿造成伤害，育龄期女性治疗期间及停药后2周内应采取有效避孕措施。

6.哺乳期妇女：应停止哺乳或停止用药。

【储存条件】
芦可替尼应储存在30°C以下的干燥环境中，避免阳光直射。保持药品在原包装中，防止受潮。请将药品放在儿童接触不到的地方。过期药品应按照当地规定妥善处理，不可随意丢弃。

【注意事项】

1.治疗前应评估患者的基础血常规和肝功能。

2.治疗期间定期监测血常规、肝功能、血脂和心电图。

3.出现严重腹泻或呕吐时应及时就医，避免脱水。

4.手术前至少7天应暂停用药，以减少伤口愈合问题。

5.育龄期患者应采取可靠避孕措施。

6.避免食用葡萄柚或饮用葡萄柚汁，可能影响药物代谢。

7.严格遵医嘱用药，不可自行调整剂量或停药。
芦可替尼作为骨髓纤维化、真性红细胞增多症及移植物抗宿主病的重要治疗选择，为患者提供了改善症状和生活质量的希望。患者在使用过程中应密切配合医生的治疗监测计划，及时报告任何不适症状，以获得最佳的治疗效果。

关键词标签：芦可替尼、Ruxolitinib、捷恪卫、用法用量、药物相互作用、特殊人群用药、储存条件

参考资料：https://www.jakafi.com/jakafi-prescribing-information

帕克替尼(pacritinib)是一种口服激酶抑制剂，适用于治疗伴有显著血小板减少症的骨髓纤维化患者。具体来说，其获批适应症为用于血小板计数低于一定标准的成人中度或高风险原发性或继发性骨髓纤维化，后者包括真性红细胞增多症或原发性血小板增多症演变而来的骨髓纤维化。该药为这部分传统治疗选择有限、预后较差的患者群体提供了新的靶向治疗途径。

帕克替尼的原研生产厂家为美国CTI BioPharma公司。该公司是一家专注于血液恶性肿瘤和罕见病创新疗法研发的生物制药企业。帕克替尼是其核心研发产品之一，代表了公司在骨髓增殖性肿瘤治疗领域的重要成果。基于该药在特定患者群体中的临床价值，它已获得美国食品药品监督管理局的批准上市。

目前，帕克替尼尚未获得中国国家药品监督管理局的上市批准，因此未在国内地区正式销售。在已批准上市的国家和地区，如美国，其原研药属于创新靶向药物，其定价较高，每盒大约在二十多万元人民币，对患者而言经济负担显著。此外，在部分国家如老挝，已有当地制药公司生产并销售帕克替尼的仿制药，如老挝卢修斯生产的帕克替尼仿制药，其价格远低于原研药，仅在一万多元人民币，这为需要此治疗但受限于原研药价格的患者提供了另一种选择。但需注意，仿制药的法规监管、质量体系与原研药可能存在差异。

从治疗效果的角度看，帕克替尼作为一种特异性靶向JAK2、FLT3等多种激酶的抑制剂，其治疗价值在于能够针对伴有严重血小板减少的骨髓纤维化患者发挥治疗作用。临床研究显示，该药在此类患者中展现了减轻疾病相关症状（如脾肿大及相关症状）和改善疾病指标的潜力。它为不适合或无法耐受现有JAK抑制剂标准治疗的患者提供了重要的替代方案。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Pacritinib

【药品基本信息】
通用名称：帕克替尼
英文名称：pacritinib
商品名称：Vonjo

【适应症】
帕克替尼是一种激酶抑制剂，适用于血小板计数低于50 × 10⁹/L的成人中度或高风险原发性或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症）骨髓纤维化。

【用法用量】
建议剂量为每次200毫克，每日两次口服。可以与食物一起服用，也可以不与食物一起服用。

【药理作用】
帕克替尼通过抑制特定的激酶活性，阻断骨髓纤维化相关的异常信号传导通路，从而发挥治疗作用。它能够干扰细胞内信号传递过程，抑制异常细胞的增殖和分化，减轻骨髓纤维化所导致的造血功能异常以及相关症状。

【不良反应】
帕克替尼治疗过程中可能出现的不良反应包括：

1.腹泻：部分患者可能出现不同程度的腹泻症状。

2.恶心：用药期间可能会感到恶心不适。

3.呕吐：少数患者可能出现呕吐反应。

4.头晕：可能会偶尔出现头晕的感觉。

5.疲劳：身体容易感到疲倦乏力。

6.高血压：约一定比例的患者会出现高血压，通常在治疗早期发生。

其中，高血压是需要特别关注的严重不良反应。用药期间应定期监测血压和肝功能，如出现严重头痛、视力模糊、皮肤或眼白发黄等症状应立即就医。大多数不良反应可通过剂量调整或对症治疗得到控制。

【药物相互作用】
帕克替尼与某些药物可能产生重要相互作用：

1.CYP3A4强效抑制剂（如酮康唑、克拉霉素）可能显著增加帕克替尼的血药浓度。

2.CYP3A4强效诱导剂（如利福平、卡马西平）可能降低帕克替尼的血药浓度。

3.胃酸抑制剂（如奥美拉唑）可能减少帕克替尼的吸收。

4.可能延长QT间期的药物（如某些抗心律失常药）合用时需谨慎。
患者在服用帕克替尼期间如需使用其他药物，包括非处方药和中药，应提前咨询医生或药师，避免潜在的药物相互作用影响疗效或增加不良反应风险。

【特殊人群用药】

1.肝功能不全患者：中度肝功能损害患者应减量至200mg每日一次，重度肝功能损害患者禁用。

2.肾功能不全患者：轻中度肾功能损害患者无需调整剂量，重度肾功能损害患者需谨慎使用。

3.老年人：65岁以上老年患者无需调整剂量。

4.儿童：安全性和有效性尚未确立。

5.孕妇：可能对胎儿造成伤害，育龄期女性治疗期间及停药后一段时间内应采取有效避孕措施。

6.哺乳期妇女：应停止哺乳或停止用药。

【储存条件】
帕克替尼应储存在30°C以下的干燥环境中，避免阳光直射。保持药品在原包装中，防止受潮。请将药品放在儿童接触不到的地方。过期药品应按照当地规定妥善处理，不可随意丢弃。

【注意事项】

1.治疗前应评估患者的基础血压和肝功能。

2.治疗期间定期监测血压、肝功能、甲状腺功能和心电图。

3.出现严重腹泻或呕吐时应及时就医，避免脱水。

4.手术前至少一段时间应暂停用药，以减少伤口愈合问题。

5.育龄期患者应采取可靠避孕措施。

6.避免食用葡萄柚或饮用葡萄柚汁，可能影响药物代谢。

7.严格遵医嘱用药，不可自行调整剂量或停药。

帕克替尼为特定类型的骨髓纤维化患者提供了新的治疗选择，患者在使用过程中应密切配合医生的治疗监测计划，及时报告任何不适症状，以获得最佳的治疗效果。

参考资料：https://www.vonjo.com/sites/default/files/2024-09/prescribing-information.pdf

帕克替尼(pacritinib)是一种口服激酶抑制剂，主要针对伴有显著血小板减少症的骨髓纤维化患者。其适应症为治疗血小板计数低于一定水平的中度或高风险原发性或继发性（如真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化成人患者。该药物通过抑制特定的激酶信号通路来发挥作用，为这部分传统治疗受限的患者提供了新的选择。

目前，帕克替尼尚未获得中国国家药品监督管理局的批准上市，因此在国内无法直接购买到该药物。由于药品上市是纳入国家医保目录的前提条件，帕克替尼因其未在国内上市，未被纳入中国国家基本医疗保险目录的报销范围。患者在国内无法享受医保对该药的费用报销。

关于价格情况，在已批准上市的国家和地区，例如美国，帕克替尼作为原研药品，定价较高，一盒的价格高达二十多万元人民币，其费用对患者而言可能构成显著的经济负担。此外，在一些允许仿制药上市的国家，如老挝，已有仿制版本生产，其价格较原研药大幅降低，每盒仅在一万多元人民币，为患者提供了另一种可及性选择。

对于有需求的患者或家属，在考虑获取帕克替尼时需特别注意以下几点。首先，必须充分认识到该药在中国尚未上市，使用时应在有经验的血液科医生全面评估病情、明确治疗必要性的前提下，谨慎做出决定。其次，如果考虑从海外获取药品，务必通过可靠、合法的渠道，并密切关注药品的运输、储存条件以及通关相关的法律法规，以保障药品质量和个人权益。自行跨境购药存在质量风险、法律风险和用药安全风险。最后，患者应与管理自身病情的国内主治医生保持密切沟通，以便医生能了解治疗全貌，监测可能的疗效与不良反应，保障医疗安全。

参考资料：https://www.drugs.com/pacritinib.html

芦可替尼片是一种针对骨髓增殖性肿瘤的靶向治疗药物，主要用于成人原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化，以及原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化等骨髓疾病的治疗。这类疾病的核心特征是骨髓造血功能异常，导致血细胞生成失衡，同时伴随骨髓纤维组织过度增生，最终引发脾脏肿大、贫血、出血倾向及全身性症状，严重影响患者生活质量。

在骨髓纤维化的治疗中，芦可替尼通过选择性抑制JAK1/JAK2激酶的活性，阻断异常激活的JAK-STAT信号通路，从而发挥多重治疗作用。其核心机制包括抑制巨核祖细胞过度增殖，减少脾脏中异常扩增的巨核细胞数量，促使肿大的脾脏逐渐回缩；同时抑制成纤维细胞活化，降低胶原沉积速度，延缓骨髓纤维化进程，为造血干细胞提供更适宜的微环境，促进正常造血功能恢复。此外，芦可替尼还能调节外周血细胞计数，改善贫血、白细胞增多及血小板异常升高或减少等症状。

对于再次接受芦可替尼治疗的患者，其疗效与初次治疗存在一定关联性。若患者初次治疗时对药物敏感，且未出现严重耐药或不可逆的骨髓损伤，再次治疗通常可延续症状缓解效果。例如，多数患者再次用药后仍能观察到脾脏体积进一步缩小，疲劳、盗汗、骨痛等全身症状持续改善，血红蛋白水平逐步回升，血小板计数趋于稳定。这种持续获益得益于芦可替尼对骨髓微环境的长期调控作用，即使停药后，其抑制纤维化的效应仍可能维持数月。

然而，再次治疗的疗效也受多种因素影响。部分患者可能因长期用药导致JAK2基因突变位点发生二次改变，或骨髓中残留的异常克隆细胞产生耐药性，从而削弱芦可替尼的抑制效果。此时，患者可能出现脾脏缩小幅度减小、血细胞计数波动加剧或症状复发等情况。针对此类情况，临床常通过调整用药剂量、联合其他靶向药物或免疫调节剂，以增强治疗效果。例如，对于血小板减少明显的患者，可联合使用促血小板生成药物；对于合并炎症反应的患者，可短期应用糖皮质激素控制症状。

值得注意的是，芦可替尼的长期使用需密切监测不良反应。常见副作用包括贫血加重、血小板减少、感染风险升高及血脂异常等。对于再次治疗的患者，医生需根据既往用药史、当前血象及器官功能状态，制定个体化用药方案。例如，对于肝肾功能受损的患者，需降低起始剂量并延长给药间隔；对于存在心血管疾病风险的患者，需加强血压监测，避免潜在的心血管事件。

总体而言，芦可替尼再次治疗骨髓纤维化仍能提供显著的临床获益，尤其在控制脾脏肿大、改善全身症状及稳定血细胞计数方面表现突出。其疗效的持久性依赖于规范的用药管理、定期的疗效评估及及时的副作用干预。对于符合适应症的患者，在充分评估风险获益比后，芦可替尼可作为长期治疗的选择之一。

参考资料：https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a612006.html