莫洛替尼（momelotinib）是一种激酶抑制剂，主要用于治疗成人贫血患者的中度或高风险骨髓纤维化（MF），包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化（真性红细胞增多症和原发性血小板增多症）。它通过抑制野生型Janus激酶1和2以及突变体JAK2V617F等发挥药理作用，有助于调节造血和免疫功能相关信号传导。

在使用莫洛替尼的过程中，可能会出现一些副作用。常见且发生率≥20%的副作用有血小板减少症、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心等。这些副作用给患者带来了额外的身体负担，可能影响治疗的连续性和生活质量。

当出现副作用时，有不同的应对方式。如果发生血小板减少症，需要密切监测血小板计数，根据减少的严重程度，可能需要调整莫洛替尼的剂量或者暂停用药，同时采取必要的支持治疗措施，如输注血小板等。对于出血情况，要根据出血的部位和严重程度进行止血处理，并评估是否需要调整药物使用。若出现细菌感染，需及时使用合适的抗生素进行抗感染治疗。对于疲劳、头晕、腹泻和恶心等副作用，可通过调整生活方式，如保证充足休息、合理饮食等来缓解症状，若症状严重，则需在医生的指导下调整用药方案。

在使用莫洛替尼时，还有一些注意事项。要严格按照医生的嘱咐用药，定期进行血常规等检查，以便及时发现副作用的迹象。同时，患者应告知医生自己正在使用的其他药物，避免药物相互作用。如果在用药过程中出现任何不适，应及时与医生沟通，切勿自行处理。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Momelotinib

莫洛替尼（momelotinib）是一种激酶抑制剂，主要用于治疗成人贫血患者的中度或高风险骨髓纤维化（MF），包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化（真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化）。该药物通过抑制JAK1/JAK2信号通路和突变型JAK2V617F，同时抑制激活素A受体1型（ACVR1），从而改善贫血状况、减轻症状负担和缩小脾脏肿大。莫洛替尼特别适用于需要同时改善贫血、症状和脾脏反应的骨髓纤维化患者，为这类患者提供了重要的治疗选择。需要注意的是，该药物需在专业医生指导下使用，且治疗前需通过全面评估确认患者符合用药指征。

在价格方面，莫洛替尼目前尚未在国内上市，因此患者无法通过国内正规渠道购买。对于需要该药物的患者，通常需要借助正规的海外购药渠道。根据最新市场信息，美国版原研药的价格较为昂贵，每疗程费用约在二十多万元人民币，这对大多数患者家庭而言是一个沉重的经济负担。相比之下，老挝卢修斯制药生产的仿制版莫洛替尼价格更为亲民，100mg×30片规格的最新售价约为两千元人民币左右，仅为原研药价格的百分之一。这些仿制药的有效成分与原研药基本一致，但在生产工艺、辅料配方和质量控制方面可能存在细微差异。

在购买注意事项方面，患者需格外谨慎以确保用药安全和疗效。首先，用药前必须通过专业医疗评估，确认诊断为中度或高风险骨髓纤维化并伴有贫血，且符合莫洛替尼的适应症要求。其次，选择海外购药渠道时，应优先考虑正规的跨境医疗机构或经认证的国际药房，核实药品的批准文号、生产批号和有效期，以防假冒伪劣产品。此外，药品运输过程中的储存条件也需特别注意，莫洛替尼需在20℃~25℃条件下保存，允许在15℃~30℃范围内波动，需保持原瓶密封并放置干燥剂，防止受潮。最后，患者应在医生指导下定期监测全血细胞计数、肝功能和不良反应（如血小板减少、出血、感染等），及时调整剂量或处理副作用。

总之，莫洛替尼为伴有贫血的骨髓纤维化患者提供了新的治疗希望，但其市场价格较高，尤其是原研药费用昂贵。仿制药的出现为经济条件有限的患者提供了替代选择，但需确保药品来源的可靠性和质量的稳定性。患者应在专业医疗团队的指导下，结合自身经济情况和治疗需求，做出最合适的购药决策，并严格遵守用药规范，以确保治疗的安全性和有效性。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Momelotinib

【药品基本信息】
通用名称：莫洛替尼/莫美替尼
英文名称：Momelotinib
商品名称：Ojiaara、奥佳拉
剂型：片剂
规格：100mg、150mg、200mg（均为30片/瓶）
贮藏：在20℃~25℃温度下保存，允许在15℃~30℃范围内波动。将药物储存在原瓶中，防止受潮。每次打开后请将盖子拧紧，切勿丢弃瓶内干燥剂。
生产企业：葛兰素史克（GLAXOSMITHKLINE）

【适应症】
莫洛替尼是一种激酶抑制剂，适用于治疗成人贫血患者的中度或高风险骨髓纤维化（MF），包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化（真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化）。该药特别适用于需要同时改善贫血、症状和脾脏反应的骨髓纤维化患者。临床使用前需通过专业医疗评估确认患者是否符合用药指征，且应在有相关疾病治疗经验的医生指导下使用。

【用法用量】
莫洛替尼的推荐剂量为200mg，每日一次口服，可随餐或空腹服用。应整片吞服，不可压碎、咀嚼或分割药片。如果漏服一次剂量，应在当天想起时尽快补服，但若已接近下一次服药时间（少于12小时），则跳过漏服剂量，不可同时服用双倍剂量。对于出现不良反应的患者，医生可能会建议暂时中断治疗、降低剂量或永久停药。剂量调整应考虑个体患者的耐受性和疗效反应，治疗应持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。患者需定期复诊评估治疗效果和安全性。

【药理作用】
莫洛替尼是野生型Janus激酶1和2（JAK1/JAK2）和突变型JAK2V617F的抑制剂，这些激酶参与对造血和免疫功能重要的多种细胞因子和生长因子的信号传导。与JAK3和酪氨酸激酶2（TYK2）相比，莫洛替尼及其主要人类循环代谢物M21对JAK2具有更高的抑制活性。此外，莫洛替尼和M21还抑制激活素A受体1型（ACVR1，也称为激活素受体样激酶2或ALK2），随后抑制肝抗菌肽hepcidin的表达并增加铁可用性，导致红细胞生成增加。骨髓纤维化是一种与组成型激活和JAK信号失调相关的骨髓增生性肿瘤，可导致炎症和ACVR1的过度激活。JAK信号招募并激活STAT（信号转导和转录激活蛋白）信号，导致核定位和随后的基因转录调节。莫洛替尼通过多重作用机制，同时改善骨髓纤维化患者的贫血状况、症状负担和脾脏肿大。

【不良反应】
莫洛替尼治疗过程中可能出现的不良反应包括：
1.血液系统反应：血小板减少症、出血（包括严重出血事件）
2.感染风险：细菌感染（包括机会性感染）
3.全身性反应：疲劳、头晕
4.消化系统反应：腹泻、恶心、呕吐
5.其他反应：头痛、关节痛、皮疹
最常见的不良反应（发生率≥20%）包括血小板减少症、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心。其中，血小板减少症和出血事件是需要特别关注的严重不良反应。用药期间应定期监测全血细胞计数，如出现异常出血、持续发热或其他感染迹象应立即就医。大多数不良反应可通过剂量调整或对症治疗得到控制，严重时可能需要中断治疗或永久停药。

【药物相互作用】
莫洛替尼与某些药物可能产生重要相互作用：
1.强效CYP3A4抑制剂（如酮康唑、克拉霉素）可能增加莫洛替尼的血药浓度
2.强效CYP3A4诱导剂（如利福平、卡马西平）可能降低莫洛替尼的血药浓度
3.与抗血小板或抗凝药物合用可能增加出血风险
4.与其他骨髓抑制药物合用可能加重血液学毒性
患者在服用莫洛替尼期间如需使用其他药物，包括非处方药和中药，应提前咨询医生或药师，避免潜在的药物相互作用影响疗效或增加不良反应风险。

【特殊人群用药】
1.肝功能不全患者：轻度至中度肝功能损害患者无需调整剂量，重度肝功能损害患者应谨慎使用
2.肾功能不全患者：轻度至中度肾功能损害患者无需调整剂量，重度肾功能损害患者需谨慎使用
3.老年人：65岁以上老年患者无需调整起始剂量，但应密切监测不良反应
4.儿童：安全性和有效性尚未确立
5.孕妇：可能对胎儿造成伤害，育龄期女性治疗期间及停药后1周内应采取有效避孕措施
6.哺乳期妇女：应停止哺乳或停止用药，因药物可能通过乳汁分泌

【注意事项】
1.治疗前应评估患者的全血细胞计数和肝功能
2.治疗期间定期监测血小板计数、血红蛋白水平和中性粒细胞计数
3.监测出血体征和症状，严重血小板减少症患者需调整剂量或中断治疗
4.监测感染迹象，及时治疗
5.患者应报告任何头晕或疲劳症状，避免从事需要精神警觉的活动
6.育龄期患者应采取可靠避孕措施
7.严格遵医嘱用药，不可自行调整剂量或停药

莫洛替尼作为首个同时针对骨髓纤维化贫血、症状和脾脏肿大的JAK抑制剂，为患者提供了综合治疗选择。患者在使用过程中应密切配合医生的治疗监测计划，及时报告任何不适症状，以获得最佳的治疗效果。随着临床经验的积累，更多患者将能够受益于这一创新治疗药物。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Momelotinib

芦可替尼片是一种靶向JAK1/JAK2激酶的小分子抑制剂，通过阻断异常信号通路改善骨髓增殖性肿瘤及移植物抗宿主病（GVHD）的病理进程。作为全球首个获批用于骨髓纤维化的JAK抑制剂，其临床价值已通过多项研究验证，尤其适用于传统治疗无效或不耐受的患者群体。

该药物最早于2011年11月16日获美国FDA批准上市，成为JAK抑制剂领域的里程碑式药物。其核心适应症涵盖三类疾病：一是中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）及原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF），通过缩小脾脏体积和缓解症状改善患者生活质量；二是真性红细胞增多症，针对羟基脲耐药或不耐受的患者，有效控制红细胞过度增殖；三是移植物抗宿主病（GVHD），包括急性及慢性类型，尤其适用于皮质类固醇难治性病例。

2017年3月10日，捷恪卫通过中国NMPA优先审评程序获批上市，填补了国内JAK抑制剂治疗骨髓纤维化的空白。此后，其适应症不断扩展，2023年和2024年分别获批用于治疗12岁及以上急性GVHD和慢性GVHD患者，进一步覆盖儿科及难治性免疫疾病领域。

临床应用中，捷恪卫的剂量需严格个体化调整。例如，骨髓纤维化患者根据基线血小板计数分层用药：50-100×10⁹/L者每日两次5mg，100-200×10⁹/L者者每日两次15mg，超过200×10⁹/L者每日两次20mg。GVHD治疗中，慢性患者推荐每日两次10mg，急性患者5mg，有效者6个月后逐步减量。

参考资料：https://www.jakavi.com/

芦可替尼片是一种选择性JAK1/JAK2激酶抑制剂，通过阻断异常信号通路抑制肿瘤细胞增殖，主要用于治疗骨髓增殖性肿瘤及移植物抗宿主病（GVHD）。作为全球首个获批用于骨髓纤维化的JAK抑制剂，其核心适应症涵盖中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）、原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF），以及皮质类固醇难治性急性/慢性GVHD。

该药物通过抑制JAK-STAT信号通路，有效控制异常骨髓细胞增生，减轻脾肿大及相关症状。临床研究显示，其可使骨髓纤维化患者脾脏体积缩小≥35%的比例达40%以上，显著改善生活质量。针对真性红细胞增多症，芦可替尼可降低血液黏稠度，减少血栓风险，并缓解头痛、眩晕等症状。对于GVHD患者，尤其是急性病例，其治疗反应率约30%，慢性患者6个月总体缓解率达50%。

用药需严格遵循个体化剂量调整原则。治疗期间需定期监测血常规、肝肾功能及电解质，初始4周每周检查，稳定后每2-4周评估。常见不良反应包括血小板减少（69.8%）、贫血（82.4%）及感染，多数可通过剂量调整或支持治疗控制。

值得注意的是，芦可替尼可能增加带状疱疹、非黑色素瘤皮肤癌及进行性多灶性脑白质病风险，需警惕相关症状。用药期间应避免食用柚子及柚子汁，育龄女性需采取有效避孕措施。

芦可替尼片目前已在国内正式上市，并被纳入医保目录。不过，该药品原研药价格仍相对较高，单盒市场售价约3000元，具体医保报销后的自付费用需以当地医院药房政策为准。对于有用药需求的患者，除原研药外，市场上还存在老挝、孟加拉等国生产的仿制版本，其价格较为亲民，单盒约1000元。患者可根据自身经济条件及医生建议，在确保药品质量的前提下合理选择用药方案。

参考资料：https://www.jakavi.com/

芦可替尼片是一种靶向JAK1/JAK2激酶的小分子抑制剂，通过阻断异常信号通路改善骨髓增殖性肿瘤及移植物抗宿主病（GVHD）的病理进程。作为首个获批用于骨髓纤维化的JAK抑制剂，其临床价值已得到多项研究验证，尤其适用于传统治疗无效或不耐受的患者群体。

该药物的核心适应症涵盖三类疾病：其一为骨髓纤维化，患者因骨髓造血组织纤维化导致血细胞生成异常，表现为脾肿大、贫血及全身症状；其二为真性红细胞增多症，以红细胞过度增殖引发血栓及出血风险为特征；其三为移植物抗宿主病，包括急性及慢性类型，多见于造血干细胞移植后免疫系统攻击宿主组织。针对不同适应症，剂量需严格个体化调整。骨髓纤维化患者需根据基线血小板计数分层用药：血小板50-100×10⁹/L者每日两次5mg，100-200×10⁹/L者每日两次15mg，超过200×10⁹/L者每日两次20mg。真性红细胞增多症初始剂量为每日两次10mg，若3个月内未达血液学缓解可增至25mg。GVHD治疗中，慢性患者推荐每日两次10mg，急性患者5mg，有效者6个月后逐步减量，复发时需重新评估方案。

用药管理需特别注意剂量遗漏与调整原则。若漏服一剂，不可补服，应按原计划继续下一剂；因非血小板减少原因停药时，建议每周减量5mg以避免反跳效应。对于吞咽困难者，可将药片悬浮于40mL水中搅拌10分钟，6小时内通过8French以上鼻胃管给药，随后用75mL水冲洗管道。治疗期间需定期监测血常规、肝肾功能及电解质，骨髓纤维化患者每2-4周评估一次，GVHD患者则根据病情调整监测频率。常见不良反应包括贫血、血小板减少及感染风险增加，3-4级贫血发生率约30%-40%，但多数可通过支持治疗或剂量调整控制。

临床研究显示，芦可替尼可使骨髓纤维化患者脾脏体积缩小≥35%的比例达40%以上，显著改善生活质量评分。对于真性红细胞增多症，约60%的患者可实现血液学完全缓解。GVHD治疗中，慢性患者6个月总体缓解率约50%，急性患者早期反应率达30%。需警惕的是，药物可能延长QT间期，用药前应筛查基础心电图异常，治疗期间避免联用其他QT延长药物。总体而言，磷酸芦可替尼片通过精准的JAK信号抑制，为骨髓增殖性疾病及移植并发症提供了创新治疗选择，但需严格遵循剂量调整与监测规范以保障安全性。

参考资料：https://www.jakavi.com/