莫洛替尼是口服JAK1/JAK2和ACVR1双靶点抑制剂，2023年获美国FDA批准上市，成为全球首个针对中度或高危骨髓纤维化（MF）合并贫血患者的创新疗法。其作用机制通过抑制异常信号通路，改善贫血、缩小脾脏体积并缓解全身症状，为传统治疗手段有限的骨髓纤维化患者提供了新选择。

一、适应症与用药人群

莫洛替尼适用于以下成人患者：

原发性骨髓纤维化（PMF）或继发性骨髓纤维化（SMF），包括真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PV-MF）和原发性血小板增多症后骨髓纤维化（ET-MF）；

合并贫血（血红蛋白水平低于正常范围）的中高危患者，需通过IPSS或DIPSS评分系统评估风险等级。

禁忌症：活动性感染（如未控制的细菌/病毒感染）、严重肝功能损害（Child-Pugh C级未调整剂量时）、妊娠期及哺乳期女性。

二、用法用量与剂量调整

标准剂量：每日一次口服200mg，可随餐或空腹服用，需整片吞服，不可切割或咀嚼。

漏服处理：若漏服一次，次日按原计划服用，不可加倍剂量。

剂量调整：

肝功能损害：Child-Pugh C级患者起始剂量降至150mg/日；

血液学毒性：血小板计数＜50×10⁹/L或中性粒细胞绝对计数＜0.5×10⁹/L时，暂停用药直至恢复，后以50mg剂量递减重启；

肝毒性：转氨酶或胆红素升高＞5倍正常值上限时，永久停药。

三、不良反应与监测

常见反应（发生率≥20%）：血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻、恶心。

严重风险：

感染：13%患者发生严重感染（含致命性案例），需定期监测感染体征；

肝毒性：23%-24%患者出现转氨酶升高，治疗前6个月每月监测肝功能；

血栓与心血管事件：需评估患者吸烟史及心血管风险因素；

乙型肝炎再激活：慢性乙肝患者需筛查病毒载量并预防性抗病毒治疗。

四、药物相互作用与特殊人群

OATP1B1/B3抑制剂（如环孢素）：合用可能升高莫洛替尼血药浓度，需监测不良反应；

BCRP底物（如瑞舒伐他汀）：莫洛替尼可能增加其暴露量，需调整剂量；

妊娠与哺乳：动物实验显示致畸性，育龄女性需采取高效避孕措施，治疗期间及停药后1周内禁止哺乳。

五、储存与处置

储存条件：20℃-25℃保存，需原瓶包装防潮，干燥剂不可丢弃。

处置方式：未使用药品需通过药品回收渠道处理，不可随意丢弃。

总之，莫洛替尼作为骨髓纤维化合并贫血领域的突破性药物，其说明书明确了适应症、剂量调整、不良反应监测及药物相互作用等关键信息。患者需严格遵循医嘱用药，定期评估血常规及肝功能，以确保治疗安全有效。

关键词标签：莫洛替尼、Ojjaara、骨髓纤维化、贫血、JAK抑制剂、剂量调整、不良反应、药物相互作用

参考资料：https://www.mayoclinic.org/drugs-supplements/momelotinib-oral-route/description/drg-20555953