胆管癌（CCA）属于恶性程度很高的胆道系统肿瘤，多数患者确诊时已经发展到局部晚期或者转移阶段，失去手术根治机会。其中肝内胆管癌有约10%‑15%患者存在FGFR2基因融合或重排，这类患者化疗效果有限，靶向药物是重要治疗方向。2026年9月23日美国FDA正式批准Lyrfigtu（lirafugratinib）上市，为经过前期治疗的FGFR2变异胆管癌患者带来又一款口服靶向选择。

一、疾病基础介绍

胆管癌起源于胆管上皮细胞，分为肝内、肝门部以及肝外胆管癌，整体预后较差，超过六成患者确诊已经无法手术切除。FGFR2基因融合/重排主要集中在肝内胆管癌人群，该基因异常会持续激活肿瘤细胞增殖信号，推动肿瘤不断进展，这也是可以用药干预的关键驱动靶点。

晚期胆管癌一线多采用化疗方案，一旦化疗失败，后续治疗手段不多。携带FGFR2变异的患者，普通二线化疗获益偏低，必须通过基因检测确认靶点，才可以使用FGFR类靶向药。没有FGFR2融合或者重排的胆管癌患者，使用该药物很难获得治疗收益。

二、生产厂家信息

Lirafugratinib（Lyrfigtu）由Elevar Therapeutics开发生产，属于高选择性口服FGFR2激酶抑制剂，专门针对FGFR2融合、重排变异发挥抗肿瘤作用。这款药物在研发阶段拿到FDA的突破性疗法认定、孤儿药资格，新药申报享受优先审评通道，同时使用RTOR实时肿瘤审评项目，加快整体审批流程。

三、获批适应症

Lirafugratinib获批用于成人既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌，肿瘤存在FGFR2基因融合或者其他重排变异的患者。

重要用药提示：该药为口服抗肿瘤药物，推荐剂量70mg每日一次口服，持续服用直至肿瘤进展或是出现无法耐受的毒性反应。药品说明书标注多项重点警示，需要重点关注眼部毒性、高磷血症及软组织矿化风险，同时存在胚胎‑胎儿毒性，育龄期男女用药期间必须做好避孕。临床用药期间需要定期监测血磷水平、眼部相关症状，出现异常及时进行剂量调整或者暂停给药。用药前务必完成基因检测确认FGFR2靶点变异，不建议未经检测盲目用药。

四、FDA批准关键数据

1. 获批时间：2026年9月23日FDA正式批准上市，审批核心依据REFOCUS研究（NCT04526106）多中心、开放标签单臂临床试验。

2. 试验入组情况：一共纳入116例不可切除或转移性胆管癌受试者，受试者既往接受过化疗或者化疗联合免疫治疗，并且此前没有使用过任何FGFR抑制剂类药物。全部受试者每日口服70mg lirafugratinib。

3. 核心疗效指标：由独立评审委员会按照RECIST v1.1标准评估，客观缓解率ORR达到46%（95%CI：36‑55），中位缓解持续时间DOR为11.8个月（95%CI：7.5‑13.0），不少患者可以实现长时间肿瘤控制。

4. 审评特点：依托FDA实时肿瘤审评RTOR试点项目与评估辅助工具，加速申报材料审核；同时授予孤儿药、突破性疗法、优先审评多重加速资格，体现该疾病未被满足的临床需求。

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-lirafugratinib-previously-treated-unresectable-locally-advanced-or-metastatic

Lyrfigtu（lirafugratinib）是针对FGFR2融合或重排胆管癌开发的口服靶向药。美国FDA已于2026年9月23日批准Lyrfigtu，用于既往接受过治疗的成年患者，包括不可切除、局部晚期或转移性胆管癌（CCA），且肿瘤存在FGFR2融合或重排的情况。此次获批意味着该药在美国已经进入正式商业化使用阶段，为符合适应症的患者提供了新的治疗选择。

对于中国患者而言，FDA批准并不等同于药物已经在中国上市。药物能否在中国使用，主要取决于国家药品监督管理局（NMPA）的审评审批以及后续商业化安排。目前仅凭美国FDA批准信息，不能确定Lyrfigtu何时能够在中国正式上市，也不能直接认定其已经获得中国适应症批准。通常情况下，海外新药进入中国市场还需要完成相关申报、技术审评、审批以及药品上市后的商业供应等环节，因此从美国获批到中国患者能够通过正规渠道使用，具体时间可能存在差异。

如果未来Lyrfigtu向中国提交上市申请并获得NMPA批准，符合相应适应症的中国患者才可以按照中国批准的说明书使用。后续是否能够纳入国家医保目录，也需要根据国家医保部门的目录调整、谈判及药品价格等情况进一步确定，因此FDA获批后不能直接推断中国医保覆盖时间。

对于目前有FGFR2融合或重排胆管癌治疗需求的中国患者，重点应关注Lyrfigtu在中国的注册申报、NMPA审批以及正规药品供应渠道的最新进展。若在中国尚未获批，也不宜将美国FDA批准的适应症、剂量和用药要求直接视为中国境内的批准标准。

参考资料：https://www.drugs.com/nda/lyrfigtu_260922.html

Lyrfigtu（lirafugratinib）是一款正在进行临床开发的口服小分子靶向药物，其主要特点是针对FGFR2（成纤维细胞生长因子受体2）发挥抑制作用。目前，该药的研发重点之一是评估其在FGFR2异常肿瘤中的治疗潜力。

FGFR2属于成纤维细胞生长因子受体（FGFR）家族，是一种受体酪氨酸激酶。FGFR家族参与人体多种重要的细胞活动，包括细胞生长、增殖、分化以及存活等。在正常情况下，FGFR2信号通路受到一定程度的调控，但当FGFR2出现融合、重排等异常变化后，相关信号可能被异常激活，持续向细胞传递促进生长和增殖的信号，从而参与肿瘤的发生和进展。

Lyrfigtu的作用原理是什么？

Lyrfigtu的主要作用靶点为FGFR2。该药通过选择性抑制FGFR2激酶活性，减少异常FGFR2信号向下游传递，进而干扰肿瘤细胞依赖该通路进行增殖和生长的过程。

从药物研发特点来看，lirafugratinib具有较高的FGFR2选择性。与同时作用于多个FGFR亚型的抑制剂相比，其研发思路更加聚焦于FGFR2异常驱动的肿瘤。研究人员也正在通过临床试验进一步了解这种靶向作用是否能够转化为明确的临床获益。

Lyrfigtu目前有哪些临床研究？

现阶段，Lyrfigtu的临床开发并不局限于单一肿瘤类型。除重点研究FGFR2融合或重排的胆管癌外，相关研究也在探索该药用于其他晚期或转移性实体瘤的可能性。

部分临床研究针对的是既往已经接受过治疗的晚期实体瘤患者，这些患者的肿瘤类型并非胆管癌，同时不存在FGFR2融合或重排，并且此前没有接受过FGFR抑制剂治疗。通过这些研究，可以进一步观察lirafugratinib在不同实体瘤人群中的安全性、耐受情况以及潜在抗肿瘤活性。

Lyrfigtu的临床应用前景

总体而言，Lyrfigtu目前的研发核心仍然围绕FGFR2异常这一特定分子靶点展开。其作用机制建立在阻断异常FGFR2信号传导的基础上，因此研究重点主要集中于可能存在FGFR2驱动机制的肿瘤患者。

需要注意的是，lirafugratinib目前仍处于临床开发和监管评估阶段，药物的最终适应症、治疗获益以及具体使用要求，需要结合后续临床试验结果，并以相关监管机构正式公布的信息和获批药品说明书为准。

一、药物基本信息

通用名称：lirafugratinib

药品名称：Lyrfigtu
研发代号：RLY-4008
生产厂家：Elevar Therapeutics, Inc.

Lyrfigtu是一种口服、高选择性的FGFR2抑制剂，通过抑制异常FGFR2信号通路发挥抗肿瘤作用。2026年9月，美国FDA正式批准Lyrfigtu用于既往接受过治疗、且存在FGFR2融合或其他重排的晚期胆管癌成人患者。

二、适应症

Lyrfigtu用于治疗既往接受过治疗的成年患者，包括不可切除、局部晚期或转移性胆管癌（CCA），且肿瘤存在FGFR2基因融合或其他重排。

此次批准主要依据REFOCUS（NCT04526106）研究。该研究纳入116例既往接受化疗或化疗联合免疫治疗、且此前未接受FGFR抑制剂治疗的患者。

三、用法用量

1.推荐剂量：70mg，每日口服1次。

2.治疗时间：持续使用，直至疾病进展或出现无法耐受的毒性。

3.剂量调整：发生特定不良反应时，可根据严重程度暂停治疗、减量或停药。

四、作用机制

1.选择性靶向FGFR2：Lirafugratinib是一种高选择性FGFR2小分子抑制剂。

2.抑制异常信号：FGFR2融合或重排可导致异常酪氨酸激酶信号持续激活，促进肿瘤细胞增殖。

3.不可逆抑制：药物可通过共价结合持续抑制FGFR2信号，是其与部分既往FGFR抑制剂的重要机制特点。

五、临床治疗作用

1.控制胆管癌进展：针对FGFR2融合或重排驱动的肿瘤信号通路发挥抗肿瘤作用。

2.精准治疗：使用前需要明确肿瘤是否存在符合要求的FGFR2融合或其他重排。

3.临床研究结果：REFOCUS研究中客观缓解率（ORR）为46%，中位缓解持续时间为11.8个月。

六、常见不良反应

1.皮肤及黏膜反应：指甲毒性、掌-跖红细胞感觉异常综合征、口腔炎、皮疹、皮肤干燥、脱发。

2.眼部及全身反应：干眼、视网膜色素上皮脱离、视力模糊、疲劳。

3.消化道及其他反应：便秘、腹泻、恶心、食欲下降、腹痛、肌肉骨骼疼痛、感染及出血。

七、用药注意事项

1.眼部毒性：治疗前及治疗期间需要进行眼科检查，出现视力异常应及时检查。

2.高磷血症：治疗期间监测血磷，必要时进行相应处理。

3.软组织矿化：高磷血症可能进一步导致软组织矿化、钙化等问题。

4.妊娠风险：药物可能造成胚胎-胎儿损害，育龄女性及男性患者应按照说明书采取有效避孕措施。

5.剂量调整：出现严重不良反应时，不应自行停药或调整剂量，应根据医生指导进行暂停、减量或停药。

参考资料：https://elevartx.com/2026/09/23/elevar-fda-approval-lyrfigtu-2/

Lyrfigtu（lirafugratinib）是一款目前处于研发阶段的口服小分子靶向药物，主要针对FGFR2融合或重排的胆管癌（CCA）进行开发，重点定位于既往接受过治疗患者的后线治疗。胆管癌属于胆道系统恶性肿瘤，部分患者的肿瘤细胞会出现FGFR2基因融合或重排，导致相关信号通路持续异常激活，并推动肿瘤细胞的增殖与存活。

从作用机制来看，lirafugratinib是一种具有较高选择性的FGFR2抑制剂。该药可作用于FGFR2受体酪氨酸激酶的ATP结合区域，进而阻断受体磷酸化及其下游信号传递，抑制异常活跃的FGFR2通路，从而干预肿瘤细胞的生长。

Lyrfigtu目前的研发进展

根据目前公布的研发信息，美国食品药品监督管理局（FDA）已经受理lirafugratinib的新药申请（NDA）。该申请拟用于治疗既往接受过治疗、且肿瘤存在FGFR2融合或重排的胆管癌患者。

FDA同时给予该NDA优先审评资格，并将2026年9月设定为PDUFA目标行动日期。此次申请的重要临床依据来自I/II期ReFocus研究（NCT04526106）。在拟申报适应症对应的患者群体中，经确认的客观缓解率（ORR）达到46.5%，相关结果为lirafugratinib继续开发用于FGFR2异常胆管癌提供了临床依据。

需要注意的是，目前公布的上述疗效数据来源于临床研究，并不等同于最终获批结论。药物最终能否获得FDA批准，以及获批后的适应症范围、剂量和具体用药要求，都需要以FDA最终监管决定及正式药品说明书为准。

Lyrfigtu商品名及主要治疗方向

2026年9月22日，Elevar Therapeutics宣布，FDA已对lirafugratinib拟使用的商品名Lyrfigtu给予有条件接受。

综合目前的研发情况，Lyrfigtu的核心开发方向是FGFR2融合或重排阳性的胆管癌。由于其针对的是特定的分子遗传异常，因此属于精准医疗领域的靶向治疗药物。对于符合相关分子特征的胆管癌患者，其临床应用价值仍需结合后续监管审批结果及更多临床数据进行判断。

参考资料：https://www.drugs.com/history/lyrfigtu.html

沃拉西地尼是一款新型靶向治疗药物，目前国内很多有相关治疗需求的患者都十分关注这款药物的上市状态与市场价格。该药物暂未在国内获批上市，国内患者无法在医院药房直接购买，想要用药只能选择海外原研药或者海外仿制版本，不同版本之间的价格差距较大，下面介绍 2026 年各版本的市场定价情况。

一、国内上市与医保情况

截至 2026 年，沃拉西地尼还没有在国内获批上市，因此没有国内官方售价，也没有纳入国内医保目录，不存在医保报销的相关政策。国内患者无法通过国内正规医疗机构直接购药，有用药需求只能通过海外渠道获取药品，同时需要自行承担全部药费。

二、美版原研药市场定价

海外美版沃拉西地尼原研药主流规格为 40mg*30 片，2026 年市场参考售价每盒在八万多人民币。该价格会随国际汇率变化产生浮动，原研药前期研发投入高，定价昂贵，长期使用会给患者家庭带来很重的经济负担，不少患者难以持续承担原研版本的治疗费用。

三、老挝卢修斯仿制药市场定价

海外已经上市沃拉西地尼仿制药，老挝卢修斯制药生产的版本和原研药规格同为 40mg*30 片，药物有效成分与原研药基本一致。2026 年该仿制版本参考价格为每盒五千多元人民币，价格同样受汇率影响波动。仿制药大幅降低了用药成本，成为很多患者的备选方案，但该药物属于处方药，跨境购药存在一定风险。

沃拉西地尼必须在专科医生评估病情后才可使用，无论选择原研药还是仿制药，都不能自行购药服用。

总之，2026 年沃拉西地尼国内暂未上市，无本土定价与医保政策；美版原研 40mg*30 片每盒八万多元，老挝卢修斯同规格仿制药五千多元，两者价差明显。患者在选择药品版本时，除对比价格外，还需要重视药品来源真伪，全程遵从专科医生指导使用，规避跨境购药带来的各类安全隐患。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Vorasidenib