贝组替凡，是一种创新的口服药物，主要用于治疗与Von Hippel-Lindau（VHL）病相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤以及胰腺神经内分泌肿瘤。VHL病是一种罕见的遗传性疾病，患者携带VHL基因突变，这种突变会导致包括肾细胞癌在内的多种肿瘤的发生风险增加。贝组替凡通过其独特的作用机制，为这些患者提供了新的治疗希望。

贝组替凡的作用机制主要基于其对缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）的抑制作用。HIF-2α是一种在缺氧条件下被激活的转录因子，它参与调节细胞对缺氧环境的适应过程。然而，在某些肿瘤细胞中，HIF-2α被异常激活，会促进肿瘤血管生成、细胞增殖和存活等过程，从而加速肿瘤的生长和扩散。贝组替凡能够特异性地结合HIF-2α，阻止其与DNA结合以及后续的基因转录，进而阻断与缺氧适应和肿瘤生长相关的基因表达。通过这种方式，贝组替凡能够抑制肿瘤的生长和进展，为患者提供治疗效果。

至于贝组替凡需要服用几个疗程才能达到最佳治疗效果，这通常取决于患者的具体病情、身体状况以及对药物的反应。由于每个患者的个体差异较大，因此无法给出一个固定的疗程数来概括所有情况。在临床实践中，医生会根据患者的具体情况制定个性化的治疗方案，并根据治疗效果和患者的耐受性进行适时调整。

值得注意的是，贝组替凡的治疗效果并非一蹴而就，而是需要一定的时间来显现。患者应在医生的指导下坚持用药，并定期进行评估和监测，以便及时了解治疗效果并根据情况调整治疗方案。同时，保持良好的心态和积极的生活方式也有助于提高治疗效果和生活质量。

此外，贝组替凡在使用过程中也可能出现一些不良反应，如贫血、疲劳、恶心、呕吐等。这些不良反应的发生率和严重程度因人而异，但大多数患者能够通过剂量调整或对症治疗得到有效管理。因此，在使用贝组替凡时，患者应密切关注自己的身体状况，并及时向医生报告任何不适或异常反应。

总的来说，贝组替凡作为一种创新的HIF-2α抑制剂，为VHL病相关肿瘤的治疗提供了新的选择。然而，其治疗效果和疗程数因患者个体差异而异，需要在医生的指导下进行个性化治疗。同时，患者也应注意关注药物的不良反应和自身身体状况，以便及时调整治疗方案并保持良好的治疗效果。

参考资料：https://www.welireg.com/

2024年8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了由施维雅制药公司（Servier Pharmaceuticals LLC）研发的Voranigo（商品名：Voranigo）上市，用于治疗12岁及以上的成人和儿童患者中的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。这些患者需满足特定条件：即存在易感IDH1或IDH2基因突变，并已接受包括活检、次全切除或全切除在内的手术治疗。这一批准标志着FDA首次针对携带易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者，提供了全身性治疗方案。

Voranigo的疗效评估主要基于INDIGO（NCT04164901）临床试验的结果。这是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共纳入了331例符合条件的术后患者。患者被随机分配至沃拉西地尼（Voranigo的活性成分）40毫克每日一次口服组或安慰剂组，直至病情进展或出现不可接受的毒性反应。该试验的主要疗效结局指标是无进展生存期（PFS），采用盲法审查委员会根据改良版低级别胶质瘤神经肿瘤疗效评估（RANO-LGG）标准进行评估。

临床试验结果显示，与安慰剂组相比，沃拉西地尼组患者的PFS显著延长。具体而言，PFS的风险比为0.39（95%置信区间：0.27, 0.56），p值小于0.0001，表明沃拉西地尼能显著降低疾病进展的风险。此外，沃拉西地尼组未达到下次干预的中位时间，而安慰剂组为17.8个月，两组之间的差异同样具有统计学显著性（HR=0.26；95% CI：[0.15, 0.43]，p<0.0001）。

在安全性方面，Voranigo治疗最常见的不良反应包括疲劳、头痛、COVID-19感染、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作等。此外，还有一些患者出现了3级或4级的实验室异常，如丙氨酸氨基转移酶、天冬氨酸氨基转移酶、γ-谷氨酰转肽酶升高和中性粒细胞减少等。这些不良反应和实验室异常需要在使用Voranigo期间进行密切监测和管理。

对于成人患者，Voranigo的推荐剂量为每日一次口服40毫克，直至病情进展或出现不可接受的毒性。对于12岁及以上儿童患者，推荐剂量则基于体重进行调整：体重≥40公斤的患者每日口服40毫克，体重<40公斤的患者则每日口服20毫克。

综上所述，Voranigo为携带易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者提供了一种新的治疗选择，具有显著的疗效和可接受的安全性。然而，患者在使用Voranigo期间仍需密切关注可能出现的不良反应和实验室异常，并与医生保持密切沟通以确保治疗的安全性和有效性。

参考链接：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-vorasidenib-grade-2-astrocytoma-or-oligodendroglioma-susceptible-idh1-or-idh2-mutation

达普司他（Daprodustat），这一用于治疗接受透析至少四个月的成年人因慢性肾病（CKD）引起的贫血的药物，近年来备受关注。然而，其原研药在国内市场尚未上市，且未被纳入医保范畴，使得许多患者对其价格充满期待。近日，老挝版达普司他的价格信息终于公布，为患者提供了新的选择。

达普司他作为一种创新的贫血治疗药物，其适应症明确，主要针对那些因慢性肾病而接受长期透析治疗的患者。尽管该药物并未被证明能直接改善生活质量、疲劳或患者整体健康，但它在减少红细胞输注需求方面表现出色，为透析患者提供了新的治疗途径。

在用法用量上，达普司他需要根据患者的具体情况进行个体化给药。用药前，医生需要纠正并排除贫血的其他原因，并评估患者的铁状态和肝脏功能。药物可以与食物一起服用，也可以不与食物一起服用，方便患者灵活安排用药时间。推荐剂量根据患者的血红蛋白水平而定，以确保治疗的有效性和安全性。

关于价格，达普司他的原研药在海外已有供应，但价格相对较高，每盒售价可能介于一百至五百美元之间，受汇率影响价格会有所波动。然而，老挝版达普司他的出现，为患者提供了更为经济实惠的选择。据悉，老挝卢修斯制药生产的达普司他仿制药，规格为1mg*100片每盒，售价可能在四百多人民币左右，同样受汇率影响价格会有所波动。

老挝版达普司他的上市，不仅为患者提供了更多的用药选择，也在一定程度上减轻了患者的经济负担。对于那些需要长期接受透析治疗的慢性肾病患者来说，这无疑是一个好消息。未来，随着更多仿制药的上市和竞争，我们有理由相信，达普司他的价格将会更加亲民，让更多患者能够受益。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Daprodustat

呋塞米皮下注射液（furosemide)-FUROSCIX是一种创新型袢利尿剂，专为慢性心力衰竭患者设计，通常通过可穿戴的预编程一次性输注器进行皮下给药。其设计目标是使患者能够在家庭环境中安全有效地使用，从而实现与住院静脉注射相似的利尿效果。然而，目前呋塞米皮下注射液尚未在中国市场上市，因此关于其价格和购买渠道的信息相对有限。

在国际市场上，呋塞米皮下注射液的原研产品通常以80mg/10mL的规格销售，价格大约在900美元左右。需要注意的是，这一价格可能会因汇率波动而有所变化。此外，呋塞米皮下注射液的药物供应通常以试剂盒的形式提供，每个试剂盒内包含所需的全部设备和药物，以便患者或护理人员进行自我管理。同时，不同国家的药品监管政策也会影响呋塞米皮下注射液的售价和销售渠道。

在美国等国家，患者可以通过处方药房获取呋塞米皮下注射液。获取处方后，患者需前往药房进行购买。一些药房还可能提供呋塞米皮下注射液的订购服务，但这同样需要患者提供有效的处方。因此，选择信誉良好的药房及平台进行购买至关重要，以确保药物的质量和安全性。

值得一提的是，目前尚未推出呋塞米皮下注射液的仿制药，患者在海外市场上只能接触到原研产品。这一点也反映了呋塞米皮下注射液作为新型治疗方案的独特性和市场稀缺性。更多海外药物价格及相关资讯咨询药纷享医学顾问。

参考资料：https://www.drugs.com/price-guide/furoscix

呋塞米皮下注射液（furosemide)-FUROSCIX是一种创新的药物输送系统，专门设计用于治疗因液体超负荷引起充血的慢性心力衰竭患者。这款药物通过体内注射器进行给药，使患者可以在家中自我管理，极大地提升了治疗的便利性。FUROSCIX是首个获得FDA批准的皮下袢利尿剂，其独特的给药方式为传统静脉注射提供了有效的替代方案。

呋塞米皮下注射液的设计目标是实现与静脉注射相似的生物利用度。在一项临床研究中，呋塞米皮下注射液显示出高达99.6%的生物利用度，意味着绝大部分药物能够被有效吸收并发挥其作用。此外，研究还发现，使用呋塞米皮下注射液后，患者在8小时内的尿量达到2.7升，这一数据与接受静脉注射的患者相当。这表明呋塞米皮下注射液能够有效促进尿液排出，从而缓解充血症状，显著改善患者的生活质量。

呋塞米皮下注射液特别适合于纽约心脏协会II/III级的慢性心力衰竭患者。这类患者常因液体超负荷而出现呼吸困难、乏力和水肿等症状。通过皮下给药的方式，患者可以在舒适的家庭环境中接受治疗，避免频繁前往医院进行静脉注射的不便。这种方法不仅提高了患者的用药依从性，还有效减少了医疗资源的消耗。

需要特别指出的是，呋塞米皮下注射液并不适用于紧急情况或急性肺水肿患者。因此，在使用该药物之前，医生必须仔细评估患者的具体情况，以确保其适宜性。每次呋塞米皮下注射液的给药限量为80毫克，且通过预编程的一次性输注器在五小时内完成，这种设计保证了药物的稳定释放和持续作用。

参考资料：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-furoscix-furosemide-home-congestion-due-fluid-overload-chronic-heart-failure-5916.html

呋塞米皮下注射液（furosemide)-FUROSCIX是一种用于治疗因液体超负荷引发充血的慢性心力衰竭患者的重要药物。为确保其疗效并降低潜在副作用，正确的用法和剂量至关重要。

FUROSCIX的剂量通过预充式药筒的一次性体内输注器进行预编程。在治疗开始的第一个小时，患者以每小时12.5毫克的速度输注，总计30毫克。这一初始阶段旨在迅速发挥利尿效果，帮助缓解患者的液体超负荷。在接下来的4小时内，将继续以每小时12.5毫克的速度输注，以进一步增强利尿效应。需要特别注意的是，FUROSCIX不适合长期使用，因此，在完成初步治疗后，患者应尽快转换为口服利尿剂，以实现长效的管理与护理。

使用FUROSCIX时，有几个关键的管理要点需要遵循。该药物适用于能够在给药期间限制活动的患者，因此，在治疗过程中应密切关注患者的活动状态。此外，FUROSCIX不适合在MRI环境中使用，在进行相关检查前，医生和患者应充分了解这一点。在给药之前，需仔细检查预装药筒，确保药液呈澄清至微黄色，如发现溶液变色或浑浊，则绝对不能使用，以保障患者安全。

使用FUROSCIX时，首先将预装的药筒放入体内注射器，并确保药筒支架已关闭。接下来，剥去注射器上的粘性衬垫，选择腰线顶部与胸腔底部之间的干净、干燥的腹部区域进行注射。在此区域，务必确认没有触痛、擦伤、红肿或硬结等异常情况，确保腰线顶部与胸腔底部之间的间距至少为2英寸。在注射时，用力按下蓝色开始按钮以启动注射过程。在注射完成之前，务必保持注射器在原位，完成后由稳定的绿色状态灯、蜂鸣声和填充药筒窗口的白色柱塞杆发出信号，标志着注射已成功完成。为了减少局部反应，应更换每次注射的位置，避免出现不适感。

参考资料：https://www.goodrx.com/furoscix/what-is