司替戊醇（Stiripentol）是一种具有独特化学结构的抗癫痫药物，属于芳香烯丙基醇类化合物，其核心作用机制聚焦于神经递质系统的双重调节：一方面增强γ-氨基丁酸（GABA）能神经传递，延长GABA-A受体介导的氯离子通道开放时间，增加脑内抑制性信号的强度；另一方面抑制细胞色素P450酶（如CYP3A4、CYP2C19），减缓其他抗癫痫药物（如氯巴占、丙戊酸盐）的代谢速度，提高其血药浓度，形成协同抗癫痫效应。这种多靶点作用模式使其在难治性癫痫治疗中具有显著优势。

司替戊醇主要用于治疗Dravet综合征，这是一种罕见的遗传性癫痫性脑病，多于婴儿期起病，表现为发热或非发热触发的长时间强直阵挛性发作，伴随认知发育迟滞及运动功能障碍。传统抗癫痫药物对Dravet综合征疗效有限，而司替戊醇通过多机制协同作用，成为该病的重要治疗选择。临床实践中，司替戊醇通常与氯巴占、丙戊酸盐联用，形成“三联疗法”，显著降低患者发作频率，尤其对强直阵挛发作的控制效果突出。

值得注意的是，司替戊醇胶囊在国内尚未广泛上市。此前，原研药未进入国内市场，但2023年7月获批上市司替戊醇干混悬剂，成为国内首仿药物，为Dravet综合征患者提供了新的治疗选择。

关键词标签：

司替戊醇、Dravet综合征、抗癫痫药物、GABA系统、CYP酶抑制、国内上市情况

参考资料：https://www.mayoclinic.org/drugs-supplements/stiripentol-oral-route/description/drg-20443959