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伏昔尼布/沃拉西德尼（vorasidenib，商品名为VORANIGO）是一种新型的口服靶向治疗药物。它的核心药理作用在于抑制特定的异常酶——异柠檬酸脱氢酶1和2。这些酶在某些肿瘤细胞中发生基因突变后，会驱动肿瘤的生长和进展。因此，伏昔尼布主要适用于治疗那些存在此类特定基因突变的肿瘤患者。
具体而言，该药物目前主要针对的是一种特定类型的脑胶质瘤。它适用于年龄在12岁及以上的成人和青少年患者，这些患者被确诊患有低级别（2级）的星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，并且通过权威检测方法证实其肿瘤存在易感性的IDH1或IDH2基因突变。此外，适用的患者通常已经接受过相关的手术治疗，例如活检、次全切除或大体全切除。简单来说，伏昔尼布是针对携带特定基因突变的特定低级别脑胶质瘤的术后靶向治疗选择。
在2024年8月，伏昔尼布获得了美国食品药品监督管理局的批准，这标志着这类患者在治疗上有了一个新的方向。它并非化疗，而是通过精确地作用于肿瘤细胞的突变蛋白，以期控制肿瘤的进展。
关于用法用量，对于成年患者以及体重达到40公斤及以上的12岁以上青少年，推荐剂量为每日一次，每次口服40毫克。对于体重低于40公斤的儿科患者，推荐剂量则为每日一次，每次口服20毫克。该药服用较为便利，可以在进餐时或空腹状态下服用，具体可遵从医嘱。患者在使用前应与医生充分沟通，确保符合用药条件，并了解可能的风险与注意事项。
参考资料：https://www.drugs.com