佩格塔克（Pegcetacoplan），商品名为Empaveli，是一种创新型的补体调节药物，通过精准调控补体系统的过度激活，为多种罕见且难治性疾病提供了全新治疗选择。

在血液系统疾病领域，Empaveli被批准用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。PNH是一种由造血干细胞基因突变引发的罕见病，患者体内红细胞因缺乏保护性蛋白而遭受补体系统异常攻击，导致血管内溶血、贫血、血栓形成及骨髓功能衰竭等严重后果。Empaveli作为首个靶向补体蛋白C3的疗法，可同时阻断血管内和血管外溶血途径，显著改善患者贫血症状，减少输血依赖，并降低血栓风险，为PNH患者带来长期生存质量提升。

在肾脏疾病方面，Empaveli适用于年龄12岁及以上的C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物性膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）患者。这两类疾病均因补体系统失调导致肾小球内异常沉积物堆积，引发持续性蛋白尿和肾功能进行性下降。Empaveli通过抑制补体介导的肾脏损伤，有效降低蛋白尿水平，延缓肾功能恶化进程，为患者提供了除免疫抑制剂和肾移植外的重要治疗手段。

Empaveli采用皮下注射给药，针对不同适应症和患者群体制定了个性化剂量方案，确保治疗精准性与安全性。其获批上市标志着补体靶向治疗进入全新阶段，为PNH和肾脏疾病患者带来了新的希望。

参考资料：https://www.drugs.com/empaveli.html