司美替尼是由阿斯利康公司研发的口服MEK1/2抑制剂，专为治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）设计。作为全球首款针对该适应症的靶向药物，它通过精准抑制RAS-RAF-MEK-ERK信号通路中的MEK激酶活性，阻断肿瘤细胞异常增殖信号，从而有效缩小肿瘤体积、缓解疼痛及神经压迫症状，显著改善患者生活质量。

该药物适用于3岁及以上儿童及成人NF1患者，尤其针对传统手术难以完全切除的丛状神经纤维瘤，医保报销也仅限于这类疾病。其口服剂型便于长期管理，且每日两次空腹服用的方案提高了用药依从性。治疗期间需定期监测血常规、肝功能及心电图，以评估药物安全性。常见不良反应包括痤疮样皮疹、胃肠道反应及轻度肝功能异常，多数可通过对症处理缓解。

2023年，司美替尼在中国正式获批上市，填补了NF1靶向治疗的空白。其疗效与安全性已通过多项临床试验验证，能够延缓疾病进展并减少并发症发生。对于NF1患者而言，司美替尼不仅提供了新的治疗选择，更通过精准干预信号通路，为控制肿瘤生长、改善生存质量带来了突破性进展。

国内正规医院的药房均可提供该药物，患者实际自付价格因各地医保政策差异而有所不同，建议约为人民币一万元左右，具体费用及报销细则请务必咨询您所在地区的医疗机构。此外，在国际市场上，例如老挝生产的仿制版本提供了更低的经济选择，其市场参考价格约为两千元人民币。从药物成分角度看，这些仿制药与原研药成分基本一致，但患者在考虑任何境外药品时，请咨询正规海外医疗咨询公司。

参考资料：https://www.koselugo.com