艾伏尼布是一款口服的小分子靶向药物，主要针对携带异柠檬酸脱氢酶 1（IDH1）突变的恶性肿瘤，通过精准抑制突变 IDH1 的活性，阻断肿瘤细胞异常代谢通路，为特定基因突变的癌症患者提供了个性化治疗方案，已在血液系统肿瘤和实体瘤治疗领域展现出临床价值，获多国药品监管机构批准用于临床。

在适应症方面，艾伏尼布的核心应用场景集中在两类疾病：一是治疗携带 IDH1 突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者，这类患者因传统化疗效果有限，疾病进展快，艾伏尼布的出现显著改善了其治疗预后；二是用于治疗携带 IDH1 突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，尤其适用于既往接受过至少一种系统性治疗后疾病进展的患者，为这类难治性胆管癌患者带来新的治疗选择。

其作用机制具有高度靶向性：正常 IDH1 酶参与细胞能量代谢，而突变 IDH1 会异常产生 2 - 羟基戊二酸（2-HG），这种代谢产物会抑制细胞正常分化，导致肿瘤细胞增殖失控。艾伏尼布可特异性结合突变 IDH1，抑制其活性，减少 2-HG 生成，恢复细胞正常分化功能，进而抑制肿瘤细胞生长，诱导肿瘤细胞凋亡，且对正常 IDH1 影响较小，降低了对正常细胞的损伤。

用药与安全管理上，艾伏尼布以片剂形式口服，每日一次，需在固定时间服用，具体剂量由医生根据患者病情、体重及肝肾功能制定。用药期间常见不良反应包括疲劳、恶心、腹泻、食欲下降、呕吐等，部分患者可能出现贫血、白细胞减少、电解质紊乱或肝功能指标异常。因此，用药期间需定期监测血常规、肝肾功能及电解质，若出现严重不良反应（如严重腹泻、肝功能损伤、QT 间期延长等），需及时停药并接受对症治疗。有严重肝肾功能不全、心律失常病史的患者需谨慎使用，孕妇、哺乳期女性禁用，患者需严格遵医嘱用药，不可自行调整剂量或停药。如果患者有这种药物方面需要，请咨询药纷享医学顾问进行了解。

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