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丙酮酸激酶(PK)缺乏症属于终身性疾病,米他匹伐(mitapivat)作为治疗成人PK缺乏引起溶血性贫血的药物,通常需要长期服用来维持治疗效果。临床实践表明,持续用药12个月以上的患者,血红蛋白水平能够稳定提升,溶血复发率明显降低。不过,并非所有患者都需一直按原方案用药。部分患者可能因长期用药后疗效减弱,或者出现不耐受情况,需要调整治疗方案。医生会依据定期复查结果,如血常规、PK酶活性等指标,综合判断患者病情,进而决定是否继续用药。米他匹伐通过激活红细胞内丙酮酸激酶活性,改善红细胞能量代谢,减少溶血、提高血红蛋白水平。用药后患者贫血症状改善,生活质量提高,但用药调整需严格遵循医嘱。
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