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米他匹伐(mitapivat)是治疗成人丙酮酸激酶(PK)缺乏所致溶血性贫血的关键药物。PK缺乏会打破红细胞正常代谢平衡,使红细胞过早破坏,进而引发贫血及一系列相关症状。米他匹伐发挥作用的机制在于,它能够精准激活红细胞内的丙酮酸激酶(PK)活性。激活后,可有力促进糖酵解过程,加速ATP生成,为红细胞提供充足能量。同时,减少红细胞内未成熟代谢产物的堆积,增强红细胞膜的稳定性,降低溶血发生的风险。临床研究数据为米他匹伐的疗效提供了有力支撑,患者用药后血红蛋白水平平均提升1 - 3g/dL,溶血指标如乳酸脱氢酶、间接胆红素显著下降,贫血引发的乏力、心悸等症状也得到明显改善,有效提升了患者的生活质量。
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