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临床数据显示,艾乐多卡基因疗法(Eladocagene exuparvovec)可有效缓解AADC缺乏症的核心症状。通常在治疗后3-6个月出现运动功能改善(如头部控制、自主坐立能力),部分患者12-24个月内持续进步。同时能减少眼动危象发作频率,改善睡眠质量及情绪稳定性。疗效持续时间需通过至少5年的定期随访评估。
参考链接:https://www.drugs.com
临床数据显示,艾乐多卡基因疗法(Eladocagene exuparvovec)可有效缓解AADC缺乏症的核心症状。通常在治疗后3-6个月出现运动功能改善(如头部控制、自主坐立能力),部分患者12-24个月内持续进步。同时能减少眼动危象发作频率,改善睡眠质量及情绪稳定性。疗效持续时间需通过至少5年的定期随访评估。
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