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艾乐多卡基因疗法(Eladocagene exuparvovec)-Kebilidi是什么?

艾乐多卡基因疗法(Eladocagene exuparvovec是针对芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症开发的基因治疗药物。该罕见神经系统疾病会导致多巴胺等神经递质合成障碍。疗法通过腺相关病毒载体(AAV2)将功能正常的AADC基因定向输送至脑内壳核区域,帮助恢复神经递质的正常合成功能,从而改善运动障碍等症状。治疗需在具备神经外科资质的医疗机构实施,通过立体定向手术精准注射药物,手术需全身麻醉,全程约4-6小时。


参考链接:https://www.drugs.com

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