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艾乐多卡基因疗法(Eladocagene exuparvovec)获批用于18月龄及以上AADC缺乏症患者。对于更小月龄婴儿需严格评估治疗风险与获益,成人患者的临床数据尚不充分。存在活动性颅内病变、严重免疫缺陷、AAV2血清抗体阳性或合并其他严重神经系统疾病的患者,建议谨慎评估治疗可行性。
参考链接:https://www.drugs.com
艾乐多卡基因疗法(Eladocagene exuparvovec)获批用于18月龄及以上AADC缺乏症患者。对于更小月龄婴儿需严格评估治疗风险与获益,成人患者的临床数据尚不充分。存在活动性颅内病变、严重免疫缺陷、AAV2血清抗体阳性或合并其他严重神经系统疾病的患者,建议谨慎评估治疗可行性。
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