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恩西地平是一种IDH2抑制剂,主要用于治疗携带IDH2突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。其疗效评估需结合多项指标。首先,通过基因检测确认患者存在IDH2突变是用药前提。其次,治疗期间需定期监测血常规和骨髓象,观察白血病细胞比例的变化。完全缓解(CR)的标准包括骨髓原始细胞<5%、无髓外白血病证据且血细胞计数恢复正常。此外,患者症状的改善(如贫血、出血、发热减轻)也是疗效评估的重要依据。临床试验显示,恩西地平可显著延长患者的无进展生存期,为复发/难治性患者提供了新的治疗选择。
参考资料:https://www.idhifa.com/