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艾伏尼布是一种IDH1抑制剂,虽主要用于IDH1突变型急性髓系白血病,但在胆管癌治疗中也展现出潜力。其适应症为携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。这类患者通常对传统化疗不敏感,预后较差。艾伏尼布通过抑制突变IDH1酶的活性,减少2-羟基戊二酸的生成,从而阻断肿瘤细胞的增殖信号。临床试验显示,该药可显著延长患者的无进展生存期,并提高疾病控制率。2021年,艾伏尼布获FDA批准用于IDH1突变型胆管癌的二线治疗,为患者提供了新的生存希望。
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