艾伏尼布（商品名拓舒沃®，英文名Ivosidenib）是全球首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的强效口服靶向抑制剂，由Agios Pharmaceuticals公司开发，2018年经美国FDA批准用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML），2022年在中国获批上市，为国内患者提供了新的治疗选择。该药物通过特异性抑制突变的IDH1酶，阻断代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，恢复骨髓细胞正常分化能力，从而诱导肿瘤细胞凋亡，实现从“细胞毒性化疗”到“精准靶向调控”的跨越。

在疗效方面，艾伏尼布单药治疗携带IDH1突变的R/R AML患者显示出显著效果。临床数据显示，完全缓解率（CR）达21.6%，完全缓解伴部分血液学恢复率（CRh）为8.8%，总体缓解率（ORR）41.6%，中位缓解持续时间达6.5个月。约30%的患者出现分子学缓解，提示药物不仅改善症状，更能深层抑制肿瘤驱动通路。对于传统化疗耐药的患者，艾伏尼布为其提供了延长生存期、争取移植机会的可能。此外，艾伏尼布与阿扎胞苷联合治疗初治的IDH1突变阳性AML患者，ORR提升至78.2%，CR率达53.1%，显著优于单药治疗，表明联合用药可进一步增强疗效。

然而，需明确的是，艾伏尼布虽能显著延长患者生存期、缓解病情并提高生活质量，但目前尚无法实现AML的彻底治愈。AML作为一种异质性肿瘤，其治疗预后受多种因素影响，包括患者年龄、基因突变类型、疾病分期等。艾伏尼布的出现标志着AML治疗进入“精准代谢调控”时代，为复发难治患者提供了新选择，但治愈仍需结合化疗、移植等综合治疗手段。

在安全性方面，艾伏尼布耐受性良好，常见副作用包括白细胞增多、分化综合征、QT间期延长等，多为轻中度且可通过剂量调整或对症治疗进行管理。例如，分化综合征可通过地塞米松治疗，QT间期延长需避免与抗心律失常药联用。治疗期间需定期监测血常规、血生化及心电图，以确保用药安全。

目前，艾伏尼布已在中国上市并部分纳入医保，结合慈善赠药项目，显著降低了患者经济负担。对于符合适应症的患者（确诊IDH1突变的复发/难治性AML），建议尽早进行基因检测，把握靶向治疗窗口。

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