再生障碍性贫血是免疫介导的骨髓衰竭疾病，阿伐曲波帕（Avatrombopag）是一种新型的口服小分子血小板生成素受体激动剂，被开发用于在免疫性血小板减少症和慢性肝病患者的血小板减少症中提供可预测的血小板计数增加。目前，阿伐曲波帕尚未获得临床许可，不被接受为标准临床重型再生障碍性贫血的治疗，也还没有关于阿伐曲波帕治疗再生障碍性贫血有效性的报道。

但有研究提出用阿伐曲波帕治疗再生障碍性贫血的病例，招募32名重度和非常重度再生障碍性贫血(SAA/VSAA)患者，在2021年6月至2022年3月期间接受了ATG、环孢霉素和阿伐曲波帕作为一线治疗，在ATG开始后的3个月内，以每天40-60mg的剂量加入阿伐曲波帕，并至少给药3个月，有17名SAA患者和15名VSAA患者。中性粒细胞计数的中位数为0.31×109/L，网织红细胞计数中位数为8×109/L，血小板计数中位数为5×109L，所有患者达到3个月的终点，23名患者达到6个月的终点。一名VSAA患者在1个月时因感染死亡，在3个月和6个月时被视为无反应。3个月时完全缓解率为15.6%，总缓解率为46.9%。6个月时完全缓解率为30.4%，总缓解率为65.2%。临床数据显示阿伐曲波帕是安全的，并且没有与药物相关的肝功能异常。没有患者因不良事件而停用阿伐曲波帕。

阿伐曲波帕原研药已经在国内上市，并且纳入医保范围，规格20mg*10片价格在3千-5千人民币左右，各个地区的报销比例不同，报销后的价格也不同，患者可以咨询当地医保局或医院等地。在海外有生产较为便宜的阿伐曲波帕仿制药，不同规格的药物价格也存在差异，国外的仿制药与国内的原研药药物成分基本一致，孟加拉药厂生产的规格20mg*28片价格在1千-2千人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动）。