佩米替尼/培米替尼（达伯坦）靶向药临床试验

摘要 佩米替尼是首个获批用于 FGFR2 融合或重排胆管癌的 FGFR1-3 抑制剂；Ⅱ 期 FIGHT-202 支持其后线获批，Ⅲ 期 FIGHT-302 显示一线较化疗延长无进展生存，其余研究仍在探索。

佩米替尼（pemigatinib，商品名达伯坦 / Pemazyre，又称培米替尼）是口服 FGFR 靶向药。主要临床试验现用四点说明。

一、研究背景与药物定位

佩米替尼选择性抑制 FGFR1、FGFR2 和 FGFR3 激酶，阻断肿瘤增殖和新生血管信号。胆管癌中约两成患者存在 FGFR2 融合或重排，这类变异缺乏理想化疗手段。佩米替尼是首个针对 FGFR2 融合 / 重排胆管癌获批的靶向药，注册和后续研究围绕经治二线与一线治疗展开，研究人群均需先经基因检测确认靶点。

二、Ⅱ 期 FIGHT-202 注册研究

FIGHT-202（NCT02924376）是支撑获批的关键 Ⅱ 期多中心单臂研究，纳入既往接受系统治疗的晚期胆管癌患者，按 FGFR2 融合 / 重排等分组。主要人群中独立评审确认的客观缓解率约 35.5%，疾病控制率约 82%，中位无进展生存期约 6.9 个月，中位总生存期约 21 个月。安全性与已知谱一致，常见高磷血症、指甲改变、腹泻、口干和脱发。该结果支持佩米替尼 2020 年在美加速获批，并成为国内 2022 年获批上市的重要依据。

三、Ⅲ 期 FIGHT-302 一线研究

FIGHT-302（NCT03656536）为随机 Ⅲ 期研究，比较佩米替尼 13.5mg 每日一次与吉西他滨联合顺铂化疗，用于未经治疗、伴 FGFR2 重排的晚期胆管癌，主要终点为无进展生存期。结果显示佩米替尼组中位无进展生存期约 8.3 个月，化疗组约 6.8 个月，进展或死亡风险下降约四成；客观缓解率约 47% 对 15%，中位缓解持续时间约 14.2 个月对 6.3 个月；中位总生存期两组相近，可能受进展后交叉用药影响。安全性与既往一致，未出现新的严重安全信号。

四、其他研究方向与应用要点

佩米替尼联合免疫、联合化疗及在其他 FGFR 相关实体瘤中的应用多处于早期探索阶段，不能作为普遍推荐。临床使用应先完成 FGFR2 融合 / 重排伴随检测，未检出靶点不建议使用；用药期间定期监测血磷、尿常规、眼部检查、电解质和肝功能，出现骨痛、视力异常或严重腹泻及时就诊。试验结果反映研究人群总体效果，不等同个体疗效，具体方案由肝胆肿瘤专科医生结合分期和化验制定。

结语

总的来说，佩米替尼核心证据来自 FIGHT-202（经治二线）和 FIGHT-302（一线 Ⅲ 期随机对照），分别验证缓解率和无进展生存获益；应用以 FGFR2 融合 / 重排检测为前提，并结合不良反应监测和最新指南由专科医生决策。

参考资料 美国 FDA / 原研公司 ——Pemazyre（pemigatinib）处方信息（含 FGFR1/2/3 机制、FGFR2 融合胆管癌适应症、临床试验终点及高磷血症、视网膜病变警告等海外官方说明书内容）：https://www.pemazyre.com/pdf/prescribing-information.pdf

作者：陶铭谦|药纷享医学编辑团队

医学审核：刘艳玲|药纷享医学审核团队

更新日期：2026年10月29日