FDA批准第三种用于治疗进行性骨化性纤维发育不良的药物Atebrioz（zilurgisertib）

文章摘要：2026年9月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Atebrioz（zilurgisertib）片剂，用于减少12岁及以上成人和儿童进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者新发异位骨化的总体积。该药是一种口服治疗药物，推荐起始剂量为100 mg、每日一次，可随餐或空腹服用。临床研究显示，治疗24周后，Atebrioz组患者新发异位骨化体积较基线平均减少，而安慰剂组则出现增加。

适应症

进行性骨化性纤维发育不良（FOP）是一种罕见遗传性疾病，与激活素A受体1型（ACVR1）基因突变有关。该基因参与调节新骨形成过程。发生异常后，患者的肌肉、肌腱和韧带等结缔组织可能逐渐形成骨组织，导致活动受限、身体畸形和严重功能障碍，并可能缩短患者寿命。

疗效

Atebrioz的疗效在一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验中进行了评估，共有63例FOP患者参与研究。患者随机接受Atebrioz 100 mg每日一次或安慰剂治疗24周，随后进入为期292周的单臂开放性延伸研究，继续接受Atebrioz 100 mg每日一次。

疗效评价主要观察患者从基线到24周期间新发异位骨化总体积的变化，并通过全身CT进行评估。

治疗24周时，Atebrioz组患者新发异位骨化总体积较基线平均减少3.2 cm³，而安慰剂组平均增加24.6 cm³。

安全性信息

Atebrioz可能对胎儿造成伤害。动物研究数据提示该药存在胚胎-胎儿毒性风险，因此具有生育能力的患者应采取有效避孕措施。如果治疗期间发生妊娠，应立即停用Atebrioz，并联系医生。

Atebrioz治疗期间较常见的不良反应包括头痛、关节痛、上呼吸道感染、鼻出血和恶心。

此外，Atebrioz不能与某些其他药物同时使用，具体需要结合药品说明书中的药物相互作用信息进行判断。

FDA监管认定

Atebrioz此次获批用于FOP治疗，并获得了FDA的快速通道资格（Fast Track）、优先审评资格（Priority Review）以及孤儿药资格（Orphan Drug Designation）。

此次批准使Atebrioz成为美国获批用于治疗进行性骨化性纤维发育不良的第三种治疗药物，为12岁及以上FOP患者提供了新的口服治疗选择。

参考资料：

FDA批准第三种用于治疗进行性骨化性纤维发育不良的药物

https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-third-treatment-fibrodysplasia-ossificans-progressiva