厄达替尼（Erdafitinib），商品名博珂，是全球首款获批的口服泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂，最初因尿路上皮癌获批上市。近年来，该药在胆管癌领域展现出令人瞩目的治疗潜力，成为FGFR基因变异胆管癌患者的重要治疗选择。对于经多线治疗后仍缺乏有效方案的晚期胆管癌患者而言，厄达替尼提供了一条基于分子分型的精准治疗路径。

适应症覆盖胆管癌，但需经基因检测筛选

厄达替尼目前正式获批的适应症为携带FGFR3或FGFR2基因变异的局部晚期或转移性尿路上皮癌。在胆管癌领域，该药属于超说明书应用，主要针对携带FGFR1至FGFR4融合或突变的晚期胆管癌成人患者，且需经至少一种全身治疗后出现疾病进展。用药前必须通过伴随诊断确认肿瘤存在FGFR基因改变，这是确保疗效的前提。不推荐用于从未接受过免疫检查点抑制剂治疗的患者。

作用机制精准，多靶点覆盖FGFR通路

厄达替尼通过竞争性结合FGFR的ATP位点，同时抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4的酪氨酸激酶活性，阻断肿瘤细胞增殖、存活及血管生成信号。此外，该药对RET、CSF1R、PDGFRA等靶点也有一定抑制作用。胆管癌中常见的FGFR2融合正是厄达替尼的核心打击对象，这种"一药多靶"的特性使其在FGFR驱动的胆管癌中具有明确的生物学合理性。

胆管癌治疗效果显著，疾病控制表现突出

在关键的RAGNAR研究胆管癌扩展队列中，厄达替尼展现了强劲的抗肿瘤活性。经多线治疗的FGFR变异晚期胆管癌患者接受厄达替尼后，客观缓解率和疾病控制率均达到较高水平，中位缓解持续时间和无进展生存期也较为可观。值得注意的是，无论患者是否伴随其他基因组改变，均观察到了治疗反应，说明厄达替尼对FGFR驱动的胆管癌具有广泛的适用性。

安全性可管理，高磷血症是最需关注的不良反应

厄达替尼在胆管癌患者中的安全性与已知谱一致，最常见的不良反应为高磷血症、口腔炎、腹泻及眼部毒性。高磷血症发生率较高，但多数可通过饮食控制和磷结合剂管理。眼部方面需警惕中心性浆液性视网膜病变，建议治疗期间定期进行眼科检查。

厄达替尼为FGFR变异胆管癌患者打开了一扇新的治疗窗口，尤其适合免疫治疗和化疗失败后的后续选择。但该药在胆管癌中仍属超适应症使用，患者务必在有经验的肿瘤专科医生指导下，结合基因检测结果综合决策。

关键词标签：厄达替尼、Erdafitinib、博珂、Balversa、FGFR抑制剂、胆管癌、FGFR2融合、靶向治疗、尿路上皮癌、精准肿瘤学

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/balversa