玛伐凯泰（mavacamten，商品名为迈凡妥）作为一种创新的心脏肌球蛋白抑制剂，在梗阻性肥厚性心肌病（HCM）的治疗领域中展现出独特价值。它专为成人患者设计，针对纽约心脏协会心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性HCM，旨在改善患者的心脏功能能力并有效缓解相关症状。

玛伐凯泰的作用机制基于对心肌肌球蛋白的精准调控。在梗阻性HCM患者体内，心肌肌球蛋白与肌动蛋白的相互作用失衡，导致心肌过度收缩和舒张功能受限。玛伐凯泰通过可逆性地抑制心肌肌球蛋白ATP酶的活性，减少肌球蛋白与肌动蛋白横桥的过量形成，使心肌从过度收缩状态回归到更节能的超松弛状态。这一过程不仅减轻了左心室流出道的梗阻程度，还改善了心脏的充盈压，从而全面提升心脏功能。

在用法用量方面，玛伐凯泰充分考虑了患者的个体差异和药物相互作用。对于大多数肥厚型心肌病成人患者，起始剂量设定为每日口服一次，每次5毫克。然而，对于同时服用中效CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂的患者，由于药物代谢可能受到影响，起始剂量需减少至2.5毫克/天，以确保用药安全。后续剂量调整则需根据患者的具体反应和耐受性进行滴定，允许的剂量范围包括每日口服一次2.5、5、10或15毫克。

玛伐凯泰的问世，为梗阻性HCM患者提供了一种全新的治疗选择。它直接针对疾病的病理生理机制，从根源上改善心脏功能，为患者带来了更好的生活质量和更长的生存期。随着对其特性的深入了解和应用经验的积累，玛伐凯泰有望在梗阻性HCM的治疗中发挥更加重要的作用。

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