艾伏尼布（Ivosidenib，商品名为拓舒沃）是一种口服的选择性异柠檬酸脱氢酶-1抑制剂，主要用于治疗携带特定IDH1基因突变的血液系统恶性肿瘤和实体肿瘤。作为靶向治疗药物，其适应症范围基于精确的基因检测结果，体现了精准医疗的理念。

主要适应症范围

艾伏尼布的临床应用具有明确的基因依赖性：

一、血液系统恶性肿瘤

1.新诊断急性髓系白血病：用于75岁及以上新诊断的IDH1突变阳性AML患者，或因合并症无法耐受强化诱导化疗的成年患者，可单药或与阿扎胞苷联合使用。

2.复发性/难治性急性髓系白血病：用于治疗IDH1突变阳性的复发性或难治性AML成年患者。

3.骨髓增生异常综合征：用于治疗IDH1突变阳性的复发性或难治性骨髓增生异常综合征成年患者。

二、实体肿瘤

胆管癌：用于治疗先前接受过治疗的IDH1突变阳性局部晚期或转移性胆管癌患者。

使用禁忌症

艾伏尼布的应用需注意以下禁忌情况：

一、绝对禁忌

1.对艾伏尼布或其任何辅料成分过敏的患者禁用。

2.未经基因检测确认IDH1突变阳性的患者不建议使用。

二、相对禁忌与注意事项

1.分化综合征风险：治疗期间可能发生分化综合征，需密切监测相关症状。

2.肝功能异常：严重肝功能损害患者需谨慎使用并加强监测。

3.QT间期延长：可能引起心电图QTc间期延长，需定期监测心电图。

4.药物相互作用：与强效CYP3A4抑制剂或诱导剂合用时需调整剂量。

治疗效果特点

在IDH1突变阳性患者中，艾伏尼布展现出以下治疗价值：

一、血液肿瘤治疗

1.诱导分化作用：通过抑制突变IDH1酶，促进白血病细胞分化成熟。

2.疾病控制效果：有助于降低骨髓中原始细胞比例，改善血细胞计数。

3.缓解深度：部分患者可达到深度分子学缓解。

4.联合治疗优势：与阿扎胞苷联合可能产生协同作用。

二、胆管癌治疗

1.肿瘤控制作用：有助于控制肿瘤进展，延长疾病稳定期。

2.靶向治疗价值：为传统治疗失败的胆管癌患者提供新的靶向选择。

3.生活质量维护：口服给药便利，有助于维持患者生活质量。

艾伏尼布的适应症主要针对IDH1突变阳性的特定类型急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征和胆管癌。其治疗效果基于精准的基因靶向作用，为这些患者提供了重要的治疗选择。临床应用时需严格遵循基因检测指导，并在医生指导下规范使用。

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参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Ivosidenib