米他匹伐是一种口服丙酮酸激酶激活剂，主要用于治疗因丙酮酸激酶（PK）缺乏导致的溶血性贫血，其适应症涵盖多种遗传性血液疾病，为患者提供了新的治疗选择。

首先，Pyrukynd的核心适应症是丙酮酸激酶缺乏症（PKD），这是一种罕见的常染色体隐性遗传病。患者因PKLR基因突变导致红细胞内PK酶活性不足，能量供应（ATP）减少，红细胞寿命缩短，进而引发慢性溶血性贫血。临床表现为贫血、疲劳、黄疸、脾肿大等症状，严重者需依赖输血或脾切除。Pyrukynd通过激活红细胞内的PK酶，增强糖酵解途径，提高ATP生成，从而改善红细胞能量供应，减少溶血，显著提升患者生活质量。

此外，Pyrukynd还在探索其他能量代谢相关的溶血性贫血治疗潜力。例如，针对β-地中海贫血和镰状细胞病等遗传性血液疾病，临床研究显示其可能通过类似机制改善红细胞功能，减少溶血和输血依赖。2025年，沙特食品药品管理局（SFDA）已批准Pyrukynd用于治疗非输血依赖性和输血依赖性α或β地中海贫血的成年患者，进一步扩展了其适应症范围。

Pyrukynd的获批基于多项关键临床试验，结果显示其能显著提升血红蛋白水平，减少间接胆红素、乳酸脱氢酶（LDH）等溶血标志物，同时降低网织红细胞计数，表明溶血得到改善。对于需长期输血的患者，Pyrukynd可减少输血频率，减轻铁过载风险。

参考资料：https://www.drugs.com/pyrukynd.html