佩格塔克是一种创新的聚乙二醇化双环肽药物，由Apellis制药公司与瑞典Sobi公司联合开发。该药物通过特异性结合补体成分C3及其活化片段C3b，精准调控补体级联反应的过度激活，从而阻断血管外溶血和血管内溶血的病理过程。其核心结构为13个氨基酸组成的双环肽，通过两个二硫键形成稳定构象，并连接聚乙二醇（PEG）链以增强分子稳定性和生物利用度。

Empaveli是全球首个获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的C3靶向疗法。PNH是一种由造血干细胞基因突变引发的罕见血液病，患者因红细胞表面补体抑制蛋白缺失，导致补体系统异常活化，引发贫血、血栓及肾功能损伤。Empaveli通过抑制C3转化酶的形成，从源头阻断补体通路，显著减少红细胞破坏。临床应用中，该药物可提升血红蛋白水平、降低输血需求，并改善患者生活质量。

除PNH外，Empaveli还获批用于治疗C3肾小球病和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎。这类肾脏疾病因补体失调导致C3片段在肾小球沉积，引发炎症和蛋白尿。Empaveli通过减少C3沉积，有效降低蛋白尿水平并稳定肾功能，成为首个获批用于儿童C3肾小球病的药物。

用药方式为每周两次皮下注射，需轮换注射部位以减少局部反应。常见副作用包括注射部位红肿、感染及疲劳，严重感染风险需通过疫苗接种和抗菌预防管理。作为补体调节领域的里程碑药物，Empaveli为PNH和罕见肾脏病患者提供了突破性治疗选择，重新定义了相关疾病的护理标准。

佩格塔克目前尚未在国内上市也未被纳入医保，海外市场上规格为1080mg/20ml的佩格塔克价格大概在四千七百多美元。

参考资料：https://www.drugs.com/empaveli.html