加达昔单抗（garadacimab-gxii），商品名Andembry，是一种新型的治疗药物，最近获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作。HAE是一种罕见的遗传性疾病，通常表现为反复且不可预测的肿胀发作，可能影响身体多个部位，包括腹部、面部、喉部和四肢。尽管这些发作通常是疼痛性的，但如果发生在喉部等危及生命的部位，还可能导致呼吸道阻塞，甚至危及生命。HAE是由于C1抑制蛋白（C1INH）的缺乏或功能障碍引起的，这种蛋白有助于调节身体的炎症反应并控制液体平衡。

加达昔单抗是一种针对Factor XIIa的单克隆抗体。Factor XIIa是HAE反应级联中的一个关键蛋白，它的激活会引发一系列的反应，导致液体积聚和组织肿胀。加达昔单抗通过抑制Factor XIIa，阻止这一反应的发生，从而有效减少HAE的发作频率和强度。与传统的HAE治疗方法不同，加达昔单抗通过在反应级联的顶端干预，提供了一个新的治疗机制。

该药物的使用方式为皮下注射，患者每月一次进行注射。治疗开始时，患者需要接受一个负荷剂量，之后会进入维持剂量阶段。加达昔单抗的使用方法相对简便，患者可以在家中自行注射，这为患者提供了更多的便利性，减少了频繁就医的需求，也减少了治疗中的不便和负担。

HAE是一种慢性疾病，虽然症状常常随着时间的推移有所缓解，但却会对患者的日常生活造成持续性的困扰。HAE患者不仅面临着身体上的痛苦，还常常需要多次医疗干预来管理突发的肿胀发作，这极大地影响了患者的生活质量。加达昔单抗的出现，为这些患者提供了一个新的治疗选择，帮助他们更好地管理这一复杂且难以预测的疾病，减轻了病情对生活的影响。

加达昔单抗的批准不仅是针对HAE患者的重大进展，也为遗传性疾病领域提供了一种新的治疗思路。通过靶向HAE通路的关键蛋白，加达昔单抗为患者提供了更多的治疗可能性，帮助他们在控制病情的同时，改善生活质量。加达昔单抗的安全性和疗效也得到了多项临床试验的验证，为其在临床上的应用奠定了坚实的基础。

总的来说，加达昔单抗作为一种创新的治疗药物，通过靶向HAE通路的上游，帮助患者从根本上减少了发作的频率和强度。它的出现为HAE患者提供了更多的治疗选择，使患者能够更加便捷地管理自己的病情，提高了他们的生活质量。

参考资料：https://www.drugs.com