司美替尼作为全球首个针对1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）的靶向药物，其用药周期需根据患者个体化病情动态调整，通常无需终身服药，但需严格遵循医嘱进行阶段性治疗。该药物通过抑制RAS/RAF/MEK/ERK信号通路中过度活跃的MEK1/MEK2酶，阻断肿瘤细胞异常增殖，尤其适用于3岁及以上伴有症状且无法手术的NF1患儿。

对于病情进展未得到有效控制的患者，长期维持治疗是必要选择。这类患者往往存在病灶持续增大、疼痛加剧或运动功能障碍加重等情况，需持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。临床研究显示，持续用药可使患者3年无疾病进展率提升至84%，显著优于自然病程的15%，同时帮助缓解疼痛、改善运动功能及生活质量。

若患者经规范治疗后达到完全缓解或部分缓解，且病情稳定超过6个月，则可在密切监测下逐步减量或阶段性停药。停药决策需基于影像学评估、疼痛评分及功能测试等多维度指标，并确保与主治医师充分沟通。例如，部分患儿在用药12个月后肿瘤体积缩小超30%，疼痛强度降低2分以上，且无新发病灶，此时可考虑调整剂量或暂停用药。

用药期间需重点关注不良反应管理。常见副作用包括呕吐、腹泻、皮疹及肌酸激酶升高，多数为1-2级可逆性反应，通过剂量调整或对症处理可控制。若出现3级及以上不良反应，如持续性腹泻、严重皮疹或心功能异常，需立即暂停用药并启动专科处理。此外，患者需定期监测肝肾功能、血液学参数及心脏射血分数，确保治疗安全性。

总体而言，司美替尼的用药周期以病情控制为核心，通过动态评估实现个体化治疗。患者无需终身服药，但需在专科医师指导下制定科学方案，兼顾疗效与安全性。

参考资料：https://www.koselugo.com