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福他替尼是全球首个获批用于治疗慢性免疫性血小板减少症(ITP)的口服脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂,由美国Rigel制药公司研发,并于2018年4月获美国FDA加速批准上市。该药物通过抑制SYK激酶活性,阻断B细胞受体和Fcγ受体信号通路,从而减少巨噬细胞对血小板的吞噬破坏,提升外周血血小板计数,降低患者出血风险。
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福他替尼主要适用于对传统疗法(如糖皮质激素、免疫球蛋白、脾切除术)反应不佳的成人ITP患者。其剂型为橙色薄膜包衣片剂,包含100mg与150mg两种规格,推荐初始剂量为每日两次、每次100mg,若4周后血小板计数未达安全水平(≥50×10⁹/L),可逐步调整至每日两次、每次150mg。治疗过程中需密切监测血压、肝功能及血常规,常见副作用包括高血压、腹泻、恶心及肝功能异常,但多数可通过剂量调整或对症处理控制。
作为创新靶向药物,福他替尼填补了难治性ITP治疗领域的空白,为患者提供了新的治疗选择。目前,福他替尼尚未在中国境内正式获批上市,国内患者暂时无法通过国内正规渠道直接购买该药品。据市场信息显示,海外已上市的福他替尼原研药规格为每盒100毫克×60片,当前国际市场售价约为两万余元人民币。由于药品进口需经过国内临床审批及注册流程,患者如需使用该药物,建议通过正规医疗机构协助申请海外购药渠道,并严格遵循医嘱使用。随着临床经验的积累,福他替尼在ITP治疗中的价值将持续凸显,为改善患者生活质量、降低出血风险提供重要支持。
参考资料:https://www.tavalisse.com/
