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塞普替尼与塞尔帕替尼实为同一种药物的不同中文译名,其英文通用名为Selpercatinib,商品名为Retevmo,中文商品名则统一为“睿妥”。该药物由美国礼来制药公司研发,是全球首个获批的高选择性RET酪氨酸激酶抑制剂,专门针对RET基因融合或突变引发的肿瘤进行治疗。
RET基因在人体中负责编码细胞膜上的单跨膜酪氨酸激酶受体,参与细胞存活、增殖、迁移与分化等关键生理过程。当RET基因发生融合或突变时,会导致受体异常激活,持续传递促癌信号,进而引发非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌、甲状腺癌等多种恶性肿瘤。塞普替尼通过精准抑制RET蛋白活性,阻断异常信号传导,从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。

作为口服靶向药物,塞普替尼的适应症覆盖成人及儿童患者:包括RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌;需要系统性治疗的RET突变型晚期或转移性甲状腺髓样癌;放射性碘治疗难治的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌;以及在既往治疗中进展或无满意替代方案的RET融合阳性晚期实体瘤。其用药剂量根据体重调整,体重低于50公斤者每日两次、每次120毫克,体重50公斤及以上者每日两次、每次160毫克,需整粒吞服且可随餐或空腹服用。
该药物于2020年5月获美国FDA批准上市,2022年在中国正式获批,目前尚未纳入医保目录,但已纳入多地惠民保。凭借其穿透血脑屏障的能力和强效的中枢神经系统活性,塞普替尼为RET基因变异患者提供了突破性治疗选择,显著延长了无进展生存期并改善了生活质量。
参考资料:https://en.wikipedia.org/wiki/Selpercatinib
