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泊马度胺是一种用于治疗多发性骨髓瘤及卡波西肉瘤的口服药物,自2013年首次获美国FDA批准以来,已成为复发难治性血液肿瘤的重要治疗选择。其药物类型归属常引发讨论,但根据作用机制与临床应用特征,可明确界定为靶向治疗药物。
作为第三代免疫调节剂,泊马度胺通过多重靶向作用发挥抗肿瘤效应。其核心机制包括抑制肿瘤坏死因子α分泌以减少炎症反应,同时选择性阻断骨髓瘤细胞增殖信号,诱导异常浆细胞凋亡。与化疗药物通过无差别杀伤快速分裂细胞不同,泊马度胺能精准识别肿瘤微环境中的异常细胞,对正常组织损伤显著降低。例如,该药物可增强T细胞和自然杀伤细胞的免疫监视能力,同时抑制单核细胞产生促炎性因子,形成"免疫激活-肿瘤抑制"的双重调控。

临床应用中,泊马度胺常与地塞米松联用治疗既往接受过至少两种方案(含来那度胺和蛋白酶体抑制剂)且病情进展的多发性骨髓瘤患者。其4mg每日一次的剂量方案,较前代药物(沙利度胺800mg、来那度胺25mg)显著降低骨髓抑制等不良反应发生率。2020年FDA进一步批准其用于艾滋病相关及HIV阴性卡波西肉瘤,成为近二十年来该领域首个新药。
需注意的是,泊马度胺仍可能引发中性粒细胞减少、贫血等血液学毒性,以及深静脉血栓、肝损伤等风险。治疗期间需严格监测血常规、肝肾功能,育龄期女性需采取双重避孕措施。尽管存在副作用,但其通过靶向作用实现的疗效与安全性平衡,使其成为难治性血液肿瘤患者的重要治疗手段。随着国内正大天晴仿制药纳入医保,药物可及性正逐步提升。
参考资料:https://en.wikipedia.org/wiki/Pomalidomide
