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福他替尼是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂,主要用于治疗慢性免疫性血小板减少症(ITP)。ITP是一种自身免疫性疾病,患者的免疫系统会错误地攻击并破坏血小板,导致血液中血小板数量显著减少,进而增加出血风险,表现为皮肤瘀斑、鼻出血、牙龈出血等症状,严重时甚至可能引发内脏或颅内出血。
福他替尼通过抑制脾酪氨酸激酶(SYK)的活性来发挥作用。SYK是B细胞受体(BCR)和Fc受体信号传导途径中的关键酶,对免疫细胞的活化和功能至关重要。在ITP患者中,免疫系统异常活化,导致抗体错误地识别并攻击血小板,造成血小板数量减少。福他替尼通过抑制SYK,能够阻断这一异常信号传导过程,减少免疫细胞对血小板的破坏,从而恢复血小板数量,降低出血风险。
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该药物特别适用于那些对其他治疗方案反应不佳的患者,如糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白、脾切除术等传统疗法效果有限时,福他替尼为难治性ITP患者提供了新的治疗选择。其推荐剂量为每日两次,每次100毫克,口服,无论餐前餐后均可,但应尽量保持每天在相同时间服用。若4周后血小板计数未升至安全水平(≥50×10⁹/L),剂量可增至每日两次,每次150毫克。治疗期间需密切监测血小板计数、肝功能及血压等指标。
目前,福他替尼尚未在中国境内获批上市,国内患者暂时无法通过正规渠道直接购买该药品。不过,海外市场上已有福他替尼原研药上市销售,其规格为每盒100毫克×60片,市场售价折合人民币约两万余元。
参考资料:https://www.tavalisse.com/
