厄达替尼作为全球首个获批的泛成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，为特定基因变异的肿瘤患者开辟了新的治疗路径。该药物通过精准阻断FGFR1-4的信号传导，抑制肿瘤细胞增殖、血管生成及转移潜能，尤其适用于携带FGFR基因变异的难治性癌症。

2019年，厄达替尼率先在美国获批，用于治疗铂类化疗后进展的局部晚期或转移性膀胱癌，成为首个针对转移性膀胱癌的靶向疗法。2025年，其在中国正式上市，获批用于既往接受过抗PD-1/PD-L1治疗且携带FGFR3基因变异的不可切除局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。这一适应症的拓展，为免疫治疗失败的患者提供了关键的后线选择。

临床研究显示，厄达替尼在多癌种中展现出显著疗效。除尿路上皮癌外，其对胰腺癌、胆管癌等难治性肿瘤的客观缓解率超50%，疾病控制率达74%以上。在唾液腺癌、子宫内膜癌等罕见癌种中，亦观察到较高缓解率。其作用机制独特，通过双重抑制肿瘤细胞增殖与血管生成，有效延缓疾病进展。

安全性方面，厄达替尼需密切监测高磷血症、口腔炎及眼部毒性。约25%的患者出现中心性浆液性视网膜病变，需定期眼科检查。尽管存在不良反应，但多数可通过剂量调整或对症处理控制，且对正常细胞损伤较小，患者生活质量得以维持。

对于携带FGFR基因变异且传统治疗无效的患者，厄达替尼提供了突破性治疗机会。其获批适应症严格限定于特定基因型及治疗史人群，强调精准医疗的重要性。然而，它并非“万能药”，约70%的FGFR突变患者可能无应答，需结合基因检测筛选获益人群。

总体而言，厄达替尼是FGFR变异肿瘤患者的重要治疗选择，尤其在免疫治疗失败后，可显著延长生存期并改善症状。但需通过基因检测明确变异类型，并在专业指导下使用，以最大化疗效并管理风险。

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