佩米替尼作为国内首个获批的FGFR2靶向抑制剂，为晚期胆管癌患者提供了突破性的治疗选择，但其是否作为“最后一道用药选择”需结合患者个体情况与治疗阶段综合判断。该药物通过精准抑制FGFR2信号通路，阻断肿瘤细胞增殖所需的营养支持，尤其适用于携带FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌患者。其核心价值在于为传统化疗失败或无法耐受的患者开辟了新的治疗路径，而非绝对意义上的“终末选择”。

在临床实践中，佩米替尼通常作为二线治疗药物使用。对于一线化疗（如吉西他滨联合顺铂）失败或不耐受的患者，佩米替尼可显著延长无进展生存期，改善生活质量。其作用机制与化疗药物不同，通过靶向抑制肿瘤细胞特定信号通路，减少对正常组织的损伤，因此更适用于基因检测确认存在FGFR2变异的患者。对于未检测出FGFR2变异的患者，佩米替尼的疗效有限，此时需考虑其他靶向药物或免疫治疗方案。

佩米替尼的耐受性优于传统化疗，常见不良反应包括高磷血症、腹泻、疲劳等，多为1-2级，三级及以上不良反应发生率较低。这种安全性优势使其成为老年患者或体质较弱者的优选方案之一。然而，若患者在使用过程中出现严重不良反应或疾病进展，仍需及时调整治疗方案，探索联合用药或新型靶向药物的可能性。

随着肿瘤治疗从“组织学分型”向“分子分型”的深化，佩米替尼的应用场景正在拓展。目前，其临床研究已延伸至胰腺癌、子宫内膜癌等其他FGFR变异肿瘤，未来可能为更多患者提供个体化治疗选择。因此，佩米替尼并非“最后一道防线”，而是精准医疗时代下，基于基因检测的分层治疗策略中的重要一环。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102