米托坦是一种针对肾上腺皮质癌的特异性靶向治疗药物，也是目前全球范围内唯一被批准用于治疗该疾病的口服药物。自1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准以来，米托坦已在全球多个国家和地区上市，成为晚期肾上腺皮质癌患者延长生存期、改善生活质量的核心治疗手段。其作用机制通过选择性破坏肾上腺皮质细胞，抑制肿瘤生长并减少激素分泌，为无法手术或术后复发的患者提供了关键治疗选择。

作为肾上腺皮质癌的靶向药物，米托坦的核心功效体现在对肿瘤细胞的直接抑制作用上。它通过干扰线粒体功能，阻断肾上腺皮质醇、雄激素等激素的合成路径，从而抑制肿瘤细胞的增殖。对于功能性肾上腺皮质癌患者，米托坦可显著缓解皮质醇过量分泌引发的库欣综合征症状，如向心性肥胖、高血压、低血钾等代谢紊乱，同时缩小肿瘤体积，延长生存期。临床实践中，米托坦常用于术后辅助治疗，通过清除残留微小病灶，降低局部复发和远处转移风险，为患者争取更长的无病生存期。

在晚期或转移性肾上腺皮质癌的治疗中，米托坦展现出独特的临床价值。对于无法手术切除的肿瘤或已发生淋巴结、内脏转移的患者，米托坦可作为单药治疗或联合化疗的基础用药。其与EDP方案（依托泊苷、多柔比星、顺铂）的联合化疗被证实可显著提高肿瘤应答率，延长中位无复发生存期。此外，米托坦对肾上腺皮质增生或肿瘤所致的库欣综合征患者同样有效，通过调节激素水平改善症状，提升生活质量。

米托坦的用药方案需严格遵循个体化原则。通常建议每日分3-4次口服，剂量根据体重调整，初始阶段从小剂量开始逐步递增至最大耐受量。治疗期间需定期监测血药浓度，确保药物在安全范围内发挥最佳疗效。研究表明，血药浓度维持在特定水平可显著延长患者生存期，但超过阈值可能引发神经肌肉毒性等不良反应。因此，医生会根据血药浓度、肝肾功能及不良反应情况动态调整剂量，平衡疗效与安全性。

在不良反应管理方面，米托坦的常见副作用包括胃肠道反应、神经肌肉毒性及皮肤病变等。患者可能出现恶心、呕吐、腹泻等消化系统症状，或嗜睡、头晕等中枢神经系统抑制表现。长期用药者需警惕肾上腺皮质功能不全的风险，必要时补充糖皮质激素。治疗期间，患者应避免高脂饮食过量摄入，保持营养均衡，同时定期监测血压、血糖及电解质水平，及时发现并处理继发症状。

米托坦的获批上市为肾上腺皮质癌患者带来了新的治疗希望。随着国内医疗政策的优化，患者可通过正规渠道获取药物，并在专业医生指导下规范用药。对于确诊患者而言，早期启动米托坦治疗结合定期随访，是控制病情进展、改善预后的关键策略。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB00648