米托坦是一种常用于治疗肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生及皮质醇增多症的药物，其作用机制与靶向治疗存在紧密关联，可被视为具有靶向药物特征的抗肿瘤药物。

从作用机制来看，米托坦通过特异性抑制肾上腺皮质细胞内的关键酶活性，如17α-羟化酶和酪氨酸酶，阻断皮质激素的合成与分泌。这种选择性干预使药物能够精准作用于肾上腺皮质组织，减少对正常细胞的广泛损伤，符合靶向治疗“针对特定分子或细胞类型”的核心特征。

在临床应用中，米托坦对无法手术的肾上腺皮质癌患者具有显著疗效，可延缓肿瘤进展并缓解皮质醇过多引起的症状。其治疗优势在于直接针对肾上腺皮质功能进行调控，而非通过非特异性细胞毒作用杀伤肿瘤。例如，药物通过破坏肾上腺皮质细胞结构，选择性减少激素分泌，同时对其他器官的影响相对有限。

然而，米托坦的靶向性并非绝对。尽管其作用机制具有选择性，但药物仍可能引发胃肠道反应、神经肌肉毒性等副作用，提示其作用范围可能超出目标细胞。此外，米托坦对嗜铬细胞瘤和肾上腺癌以外的癌症类型无效，进一步印证其治疗作用的疾病特异性。

目前，米托坦是唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准的肾上腺皮质癌靶向治疗药物。其治疗窗较窄，需通过血药浓度监测优化剂量，以平衡疗效与毒性。这一特性也反映了靶向药物在精准治疗中的复杂性。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB00648