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鲁卡帕尼(Rucaparib)的主要功效和作用是什么?

鲁卡帕尼(Rucaparib)是一种口服小分子聚(ADP-核糖)聚合酶(PARP)抑制剂,由美国辉瑞公司研发,主要用于治疗特定类型的恶性肿瘤,尤其在卵巢癌、前列腺癌和胰腺癌的治疗中展现出显著的临床价值。

作为PARP抑制剂,鲁卡帕尼的核心作用机制是通过阻断PARP酶的活性,干扰癌细胞的DNA损伤修复过程。PARP酶在细胞DNA单链断裂修复中起关键作用,而癌细胞(尤其是携带BRCA1/2基因突变的肿瘤)往往依赖PARP途径修复DNA损伤以维持生存。鲁卡帕尼通过抑制这一通路,导致癌细胞积累无法修复的DNA损伤,最终触发细胞凋亡(死亡),从而抑制肿瘤生长和扩散。

在卵巢癌治疗中,鲁卡帕尼是BRCA突变患者的关键药物。对于复发性或铂类化疗敏感的卵巢癌患者,鲁卡帕尼可作为维持治疗药物,显著延长无进展生存期,并降低疾病进展风险。临床实践表明,携带BRCA1/2基因突变的卵巢癌患者对鲁卡帕尼的响应率更高,疗效更持久。此外,该药物也可用于治疗对铂类化疗产生抗性的晚期卵巢癌患者,为传统治疗失败的患者提供了新的生存希望。

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在前列腺癌领域,鲁卡帕尼为转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)患者,尤其是携带BRCA或其他同源重组修复基因突变的患者,提供了创新的治疗选择。研究表明,鲁卡帕尼能显著延长这类患者的无进展生存期,并改善生活质量。其口服给药方式(每日两次,每次300毫克片剂,可与食物同服)进一步提升了患者的治疗依从性。

对于胰腺癌患者,鲁卡帕尼的研究虽处于早期阶段,但已显示出积极信号。在携带BRCA基因突变的晚期胰腺癌患者中,鲁卡帕尼作为维持治疗药物,能够延缓疾病进展,并提高生存率。这一发现为胰腺癌这一预后极差的恶性肿瘤提供了新的治疗策略。

鲁卡帕尼的安全性总体可控,常见副作用包括疲劳、恶心、呕吐、贫血和食欲下降等,多数患者可通过剂量调整或对症支持治疗缓解不适。治疗期间需定期监测血常规、肝功能和肾功能,以确保用药安全。

目前,鲁卡帕尼尚未在中国上市,患者需通过正规渠道获取药物,并在专业医生指导下使用。随着医学研究的深入,鲁卡帕尼的适应症范围可能进一步扩大,为更多癌症患者带来生存获益。其作为靶向治疗药物的代表,正逐步改变恶性肿瘤的治疗格局,体现了个体化医疗的精准与高效。

参考资料:https://www.drugs.com/mtm/rucaparib.html


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