- 相关文章
贝舒地尔是一种针对慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的创新靶向治疗药物,适用于12岁及以上对糖皮质激素或其他系统性治疗应答不充分的cGVHD患者,尤其为经至少两种全身治疗失败后的难治性病例提供了重要治疗选择。
cGVHD是异基因造血干细胞移植后常见的严重并发症,其免疫系统异常活化会导致皮肤、肝脏、口腔、眼睛、肺部等多器官纤维化及功能障碍,严重影响患者生活质量及生存期。传统治疗依赖糖皮质激素等免疫抑制剂,但长期使用可能引发感染、骨质疏松等副作用,且部分患者存在原发或继发耐药。
贝舒地尔作为首款且目前唯一针对ROCK2靶点的免疫调节剂,通过特异性抑制ROCK2激酶活性,精准阻断免疫细胞骨架重塑及迁移,从而减少炎症因子释放和纤维化进程。其作用机制可多途径调节免疫平衡:一方面抑制T细胞、B细胞等异常活化,降低对移植物组织的攻击;另一方面促进调节性T细胞功能,重建免疫稳态。
患者用药后皮肤病变、口腔黏膜炎、肝功能异常等症状显著改善,且65%的受试者成功减少糖皮质激素用量,降低了感染、血糖升高等副作用风险。该药物口服给药方便,长期使用安全性良好,多数不良反应为轻至中度,如疲劳、胃肠道不适等,患者耐受性较高。
作为cGVHD治疗领域的突破性药物,贝舒地尔为传统治疗失败的患者提供了新的生存希望,其精准靶向和免疫调节特性标志着该病治疗向个体化、低毒性方向迈进。
参考资料:https://www.rezuomib.com/