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地夫可特属于人工合成的皮质类固醇类药物,临床中通过调节机体炎症反应与免疫功能发挥作用,是罕见病治疗领域的重要药物之一,尤其在杜氏肌营养不良症的病情管理中,为患者提供了改善症状的可能。
在适应症上,地夫可特专门用于治疗 2 岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。需要明确的是,该药物无法治愈这一遗传性疾病,不能从根本上阻断病理进程,但能带来积极治疗效果,可改善患者肌肉力量,帮助维持或提升运动能力,同时减缓残疾进展速度,延缓因肌肉功能衰退导致的活动受限、生活自理能力下降等问题,为患者争取更多有质量的生活时间。
用法用量方面,地夫可特需按体重确定剂量。成人推荐剂量为每日一次,每次 0.9mg/kg,实际服药时需将计算剂量四舍五入至最接近的片剂规格;≥2 岁的儿科患者,使用剂量与成人标准一致,同样依据体重计算每日用药量。此外,若患者同时服用中度或强效 CYP3A4 抑制剂,需将地夫可特推荐剂量减少至 1/3,以此降低药物不良反应风险,保障用药安全。
目前,地夫可特还未在中国境内上市,国内患者暂时不能直接在国内买到该药。海外有欧版原研药上市销售,规格是6mg×600片的,每盒价格在一千多元人民币。另外,海外市场上也有地夫可特仿制药流通,其药物成分和原研药大致一样,像印度生产的同样规格的,售价大概在三百元人民币上下。
参考资料:https://www.drugs.com/mtm/deflazacort.html