芦可替尼片是由美国Incyte公司研发、诺华公司联合推广的一款口服JAK1/JAK2酪氨酸激酶抑制剂，作为全球首个获批的JAK抑制剂，其通过精准阻断JAK-STAT信号通路，有效抑制异常细胞增殖和炎症因子释放，为骨髓纤维化、真性红细胞增多症及移植物抗宿主病（GVHD）等疾病的治疗开辟了新路径。

该药物最早于2011年获美国FDA批准上市，用于治疗中高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。其创新机制通过选择性抑制JAK1/JAK2，减少促炎细胞因子信号传导，从而缓解脾脏肿大、改善疾病相关症状，并显著降低死亡率，部分患者生存期可延长4-5年以上。2012年，芦可替尼片获得欧洲药品管理局（EMA）批准；2014年7月，日本PMDA也完成审批。2017年，芦可替尼片通过中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评程序获批上市，成为国内首个针对骨髓纤维化的靶向治疗药物。

在适应症拓展方面，芦可替尼片持续突破。2014年12月，FDA批准其用于治疗对羟基脲反应不足或不耐受的真性红细胞增多症患者；2023年4月，中国NMPA批准其用于12岁及以上糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的急性GVHD患者，进一步扩展至慢性GVHD领域，成为全球首个且唯一覆盖aGVHD/cGVHD全阶段的靶向药物。目前，芦可替尼片已在全球约50个国家获批，被纳入中国CSCO指南Ⅰ级推荐及国际NCCN指南1类推荐，成为骨髓纤维化和GVHD领域的标准治疗药物之一。

参考资料：https://www.jakavi.com/