伏昔尼布（vorasidenib，商品名VORANIGO）作为一种创新的靶向治疗药物，自2024年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准以来，为特定类型的脑胶质瘤患者带来了新的治疗希望。该药物专为12岁及以上患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的成人和儿科患者设计，这些患者需经检测确认存在易感性的IDH1或IDH2突变，并且已接受过包括活检、次全切除或大体全切除在内的手术治疗。

伏昔尼布的作用机制在于其能够特异性地抑制异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）的突变形式。在正常情况下，IDH酶参与细胞内的能量代谢过程，但突变后的IDH酶会催化产生异常的代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG的积累会干扰细胞的表观遗传调控，促进肿瘤细胞的异常分化和增殖。伏昔尼布通过结合并抑制这些突变的IDH酶，显著降低肿瘤内2-HG的水平，从而逆转肿瘤细胞的恶性表型，抑制其生长和侵袭能力。

临床试验数据充分证明了伏昔尼布的卓越疗效。在关键的III期INDIGO试验中，与安慰剂相比，伏昔尼布显著延长了患者的无进展生存期。同时，该药物还降低了疾病进展或死亡的风险，并推迟了后续化疗或放疗的需求。此外，伏昔尼布还能减少癫痫发作的频率，显著改善患者的生活质量。

在治疗过程中，伏昔尼布展现出了良好的耐受性。尽管部分患者可能会出现疲劳、头痛、肝酶升高等不良反应，但多数症状轻微且可通过剂量调整或支持治疗得到控制。

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