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鲁卡帕尼是一款由生物医药企业研发的口服聚腺苷二磷酸核糖聚合酶(PARP)抑制剂,作为精准抗癌领域的重要药物,它通过靶向作用于癌细胞的 DNA 修复机制,为特定基因突变的晚期癌症患者带来了治疗突破,尤其在改善患者生存质量、延长生存期方面展现出显著潜力,已被多个国家和地区的药品监管机构批准用于临床治疗。
在临床适应症方面,鲁卡帕尼的应用场景较为明确。对于携带 BRCA1/2 基因突变的晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者,当经过两线及以上化疗后疾病仍持续进展,无法通过传统治疗有效控制时,鲁卡帕尼可作为后续治疗的关键选择,帮助延缓肿瘤进展速度;此外,针对转移性去势抵抗性前列腺癌患者,若其肿瘤组织或血液样本中检测出有害 BRCA 突变(包括胚系突变和体细胞突变),且已接受过雄激素受体导向治疗(如阿比特龙、恩扎卢胺等)和紫杉烷类化疗(如多西他赛)后病情仍未得到控制,鲁卡帕尼也可纳入治疗方案,为这部分难治性患者提供新的治疗方向。
从作用原理来看,鲁卡帕尼的抗癌机制具有精准性。PARP 酶是人体细胞中负责修复 DNA 单链损伤的重要物质,正常情况下能维持细胞 DNA 的完整性;而当癌细胞存在 BRCA 基因突变时,其自身修复 DNA 双链损伤的能力已出现缺陷,此时鲁卡帕尼通过抑制 PARP 酶的活性,会进一步阻断癌细胞的 DNA 单链损伤修复通路,导致癌细胞内的 DNA 损伤不断累积,超出其耐受极限,最终引发癌细胞凋亡,实现对肿瘤生长的抑制,这种 “合成致死” 的作用机制,能在精准攻击癌细胞的同时,减少对正常细胞的损伤。
在用药方式与安全管理上,鲁卡帕尼通常以片剂形式口服给药,具体剂量需根据患者的体重、肝肾功能状况及病情严重程度,由医生制定个体化方案,患者需每日在固定时间服药,以保证血药浓度的稳定。用药期间,患者可能出现恶心、呕吐、腹泻等胃肠道反应,以及疲劳、贫血、腹痛等不适,部分患者还可能出现肝功能指标异常(如转氨酶升高)、高血压等情况,因此需定期到医院进行血常规、肝功能、血压监测等检查。对于有肝肾功能不全的患者,医生会根据检查结果调整剂量;孕妇、哺乳期女性需严格禁用,避免药物对胎儿或婴儿造成不良影响。此外,患者在用药期间若出现严重不良反应,需立即停药并及时就医,不可自行增减剂量或停药,确保用药安全有效。
当前,鲁卡帕尼尚未在中国境内正式上市,因此自然无法被纳入国内医保报销体系。公开资料显示,鲁卡帕尼于2016年12月通过美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,其海外流通版本规格为每盒60片(每片300毫克),市场售价约合人民币38000元。值得注意的是,截至目前,该药物尚未出现任何合法授权的仿制版本。如果患者有这种药物方面的需要,请咨询药纷享医学顾问进行了解。
参考资料:https://www.drugs.com/mtm/rucaparib.html