索特西普是由美国医药企业研发的一款新型靶向治疗药物，属于激活素受体 IIA（ACVR2A）融合蛋白类药物，主要用于治疗肺动脉高压（PAH）这一罕见且进展性强的心血管疾病。作为首个获批通过调节 TGF-β 超家族信号通路治疗 PAH 的药物，它为 PAH 患者提供了全新的治疗选择，尤其在改善患者运动能力、延缓疾病进展方面具有重要意义，已被美国食品药品监督管理局（FDA）等权威机构批准用于临床。

在临床适应症方面，索特西普主要适用于治疗成人世界卫生组织（WHO）功能分级为 II-III 级的肺动脉高压患者，包括特发性或遗传性肺动脉高压、与结缔组织病相关的肺动脉高压、与修复后先天性心脏病相关的肺动脉高压等亚型。此类患者通常已接受过内皮素受体拮抗剂、磷酸二酯酶 5 抑制剂或可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂等至少一种基础治疗，但病情仍未得到有效控制，存在运动耐量下降、呼吸困难等症状，索特西普可在此基础上联合用药，进一步改善患者的临床结局。

从作用机制来看，索特西普通过特异性结合体内的激活素、生长分化因子等配体，调节 TGF-β 超家族信号通路的异常激活。在肺动脉高压患者体内，TGF-β 超家族信号通路过度激活会导致肺动脉血管平滑肌细胞增殖、血管壁增厚、管腔狭窄，进而引发肺动脉压力升高。索特西普作为 ACVR2A 融合蛋白，能竞争性结合相关配体，抑制异常信号传导，减少血管平滑肌细胞增殖，促进血管重构，从而降低肺动脉压力，改善肺血管功能，缓解患者症状。

在用药方式与安全管理上，索特西普采用皮下注射给药，推荐剂量为每 3 周注射一次，具体剂量需根据患者体重及病情严重程度由医生制定个体化方案，注射部位可选择腹部、大腿外侧等区域，需由专业医护人员操作或在其指导下自行注射。用药期间，患者可能出现一些不良反应，常见的有疲劳、头痛、注射部位反应（如红肿、疼痛）、贫血、腹泻等，部分患者还可能出现血压升高、血小板减少等情况。因此，用药期间需定期进行血常规、血压监测、心脏超声等检查，医生会根据检查结果及患者耐受情况调整剂量。此外，有严重贫血、心血管疾病史或肝肾功能不全的患者，需在医生评估风险后谨慎使用；孕妇、哺乳期女性禁用，避免药物对胎儿或婴儿造成不良影响。患者需严格遵医嘱用药，不可擅自调整剂量或停药，确保治疗安全有效。

参考链接：https://www.drugs.com/mtm/sotatercept.html