米托坦是一种独特的抗肿瘤药物，主要用于治疗无法手术切除的功能性或非功能性肾上腺皮质癌（ACC），以及肾上腺皮质增生或肿瘤所致的皮质醇增多症（库欣综合征）。其化学结构与杀虫剂DDT相似，但通过选择性破坏肾上腺皮质细胞线粒体，抑制类固醇激素合成并诱导肿瘤细胞凋亡，同时不影响肾上腺髓质功能，这一机制使其成为ACC治疗的核心药物。

米托坦为白色结晶固体，无味但有轻微芳香气，常见剂型为片剂，规格包括0.5克/片。口服后约40%由胃肠道吸收，其余以原型随粪便排出，脂溶性高，主要储存于脂肪组织中，停药后仍可在血中检测到药物残留。其适应症明确，对无法手术的ACC患者，客观有效率达34%~61%，中位缓解期6~7个月，可显著缓解皮质功能亢进症状，缩小肿瘤并延长生命。

用药剂量需个体化调整，成人初始剂量为每日2~6克，分3~4次口服，逐步递增至每日8~10克，最大耐受剂量范围为每日2~16克。治疗期间需密切监测血药浓度、肝肾功能及激素水平，以平衡疗效与毒性风险。常见副作用包括胃肠道反应（如恶心、呕吐、腹泻）、中枢神经系统抑制（如嗜睡、眩晕）、皮肤出疹等，严重不良反应需及时调整剂量或暂停治疗。

米托坦最早由百时美施贵宝（BMS）加拿大的制造部门生产，1960年引入临床治疗肾上腺皮质癌。目前，除原研药外，老挝等国家也有仿制药上市，为患者提供了更多选择。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB00648