托法替布是一种口服的小分子Janus激酶（JAK）抑制剂，属于靶向抗风湿药物，并非激素类药物。其核心作用机制是通过选择性抑制JAK1和JAK3激酶，阻断细胞因子信号转导通路（JAK-STAT），从而抑制免疫细胞的异常激活，达到控制炎症反应的目的。该药物由辉瑞公司研发，2012年获得美国FDA批准上市，成为全球首个口服靶向JAK抑制剂，2017年正式进入中国市场。

托法替布主要适用于甲氨蝶呤疗效不足或无法耐受的中度至重度活动性类风湿关节炎成年患者，可单独使用或与甲氨蝶呤等非生物改善病情抗风湿药（DMARD）联合治疗。临床研究显示，托法替布能快速缓解关节肿痛症状，2周内起效，3个月显著抑制骨破坏，长期使用可延缓疾病进展，改善关节功能和生活质量。此外，该药物对银屑病关节炎、强直性脊柱炎及溃疡性结肠炎等自身免疫性疾病也表现出一定疗效。

与激素类药物不同，托法替布不含有糖皮质激素成分，因此不会引发激素相关的典型副作用，如向心性肥胖、骨质疏松、血糖升高或库欣综合征等。但其使用仍需注意感染风险增加、血脂异常、血压升高等潜在不良反应，尤其是与甲氨蝶呤等免疫抑制剂联用时，需严格监测血常规、肝肾功能及感染指标。

托法替布的推荐剂量为每日两次，每次5mg，口服给药，不受进食影响。对于肾功能不全或同时使用强效CYP3A4抑制剂的患者，需调整剂量至每日一次。作为口服制剂，托法替布避免了注射生物制剂的疼痛和不便，提高了患者依从性，成为类风湿关节炎治疗领域的重要选择。

参考资料：https://www.xeljanz.com/