艾伏尼布是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂，由Agios Pharmaceuticals公司开发，2022年2月获中国国家药品监督管理局批准上市，主要用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。该药物通过特异性抑制突变的IDH1酶，阻断癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，从而诱导髓系细胞分化，恢复造血功能。

在骨髓移植恢复期，艾伏尼布的辅助治疗价值逐渐被临床研究证实。异基因造血干细胞移植是AML患者的重要治愈手段，但移植后复发仍是主要挑战，尤其是携带IDH1突变的患者，其复发率显著升高，且预后较差。多项研究表明，移植后使用艾伏尼布维持治疗可显著降低复发风险，延长生存期。例如，一项多中心临床试验纳入18例移植后IDH1突变AML患者，结果显示2年无进展生存率（PFS）达81%，总生存率（OS）达88%，且急性移植物抗宿主病（aGVHD）发生率低。另一项回顾性研究纳入21例移植后复发伴IDH1突变的AML患者，艾伏尼布治疗的客观缓解率（ORR）为40.9%，中位缓解持续时间达18.3个月，中位总生存期为10.3个月。

安全性方面，艾伏尼布整体耐受性良好，常见不良反应包括腹泻、疲劳、恶心等，严重不良反应如分化综合征、QT间期延长等发生率较低，且可通过监测和剂量调整进行管理。对于移植后患者，艾伏尼布的维持治疗不仅可降低复发风险，还能为后续移植创造有利条件，部分患者通过艾伏尼布缓解后成功接受二次移植，长期生存率显著提升。

目前，艾伏尼布已获国际权威指南推荐用于移植后IDH1突变AML患者的维持治疗，其临床应用价值得到广泛认可。未来，随着更多前瞻性研究的开展，艾伏尼布有望成为移植后标准治疗的重要组成部分，为更多患者带来生存获益。

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