索特西普，是一种创新型的生物制剂，专为治疗肺动脉高压（PAH）而研发。作为全球首个获得FDA批准的PAH激活素信号抑制剂疗法，索特西普的问世标志着肺动脉高压治疗领域的一次重大突破。

索特西普的核心成分索特西普是一种重组融合蛋白，它巧妙地将人IIA型激活素受体（ActRIIA）的胞外结构域与人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域相结合，形成了独特的ActRIIA-Fc融合蛋白。这种结构赋予了索特西普强大的激活素信号抑制能力，它能够特异性地与转化生长因子-β（TGF-β）超家族成员配体结合，特别是激活素A，从而阻断促增殖信号通路（ActRIIA/Smad2/3），同时增强抗增殖信号通路（BMPRII/Smad1/5/8）的活性。这种信号平衡的调节，有效逆转了肺动脉高压患者肺部小动脉血管的过度增殖和重构，降低了肺动脉压力，为患者带来了新的治疗希望。

索特西普通过皮下注射给药，每三周一次，剂量根据患者体重调整，初始剂量为0.3mg/kg，随后递增至目标剂量0.7mg/kg。在临床试验中，索特西普显著改善了PAH患者的运动能力，增加了6分钟步行距离，同时降低了肺血管阻力和N-末端B型利钠肽原水平，改善了世界卫生组织功能等级，并降低了临床恶化事件的风险。

尽管索特西普在疗效上表现出色，但其安全性也需密切关注。治疗过程中可能出现血红蛋白水平升高和血小板减少等不良反应，因此，在治疗前及前五次给药时需监测血红蛋白和血小板水平，并根据需要调整剂量。此外，索特西普还可能引起头痛、鼻塞、流鼻血和疲劳等常见副作用。

参考链接：https://www.drugs.com/mtm/sotatercept.html